【生产企业】Alnylam公司
【商标】Onpattro
【通用名】patisiran lipid complex injection
【规格】100mg/5ml
【贮藏】储存在2C至8C(36°F至46°F)的温度下。不要冻结。
【Onpattro(patisiran)适应症】
适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病,Onpattro可单独使用或与其他药物一起使用。
Onpattro(patisiran)是RNAi疗法龙头企业Alnylam制药研发公司开发的，经美国FDA批准，用于成人遗传性甲状腺蛋白(hATTR)淀粉样变性引起的周围神经病(多发性神经病)。
[推荐剂量和用法]
对于体重低于100公斤的患者，建议每三周静脉注射0.3毫克/公斤。体重在100公斤以上的患者，建议的剂量为30毫克
给药前使用皮质类固醇、乙酰氨基酚和抗组胺剂
给药前过滤稀释
注入大约80分钟
[警告和注意事项]
1.输液相关反应
在接受Onpattro治疗的患者中观察到输液相关反应(IRRs)。在临床研究中，所有患者都接受了皮质类固醇、乙酰氨基酚和抗组胺剂(H1和H2阻断剂)的术前药物，降低了IRRs的风险。
在对照组临床研究中，接受Onpattro治疗的患者中有19%为IRRs，接受安慰剂治疗的患者中IRRs比例为9%。在接受IRR的Onpattro治疗的患者中，
79%的人在前二次注入中经历了第一次IRR。IRRs的频率会随着时间的推移而减少。IRRs有5%的患者停止注射。在临床研究中，IRRs导致不到1%的患者永久停用Onpattro。在所有临床研究中，
Onpattro最常见的症状(超过2%的患者报告)是红潮、腰痛、恶心和腹痛。
血清维生素a水平降低，建议补充
Onpattro治疗降低了血清维生素A水平。建议服用Onpattro的患者补充每日推荐量的维生素A。在Onpattro治疗过程中，不能给维生素A的每日推荐量以上的剂量。
因为血清维生素A水平不能反映体内总维生素A水平。如果患者出现告知维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症)，就要传达给眼科医生。
[用于特定人群]
1.怀孕
目前还没有孕妇使用Onpattro解释不良发育结果的药物相关危险。由于Onpattro治疗，血清维生素A水平下降，建议服用Onpattro的患者补充维生素A。
维生素a是正常胚胎发育所必需的。但是过量的维生素A会对发育产生不好的影响。Onpattro降低母体血清TTR和补充维生素A对胎儿的影响还不清楚。2.哺乳
没有关于母乳中Onpattro、母乳喂养对婴儿的影响、对产油量的影响的信息。
母乳喂养的发育和健康益处应同时考虑到母亲对Onpattro的临床要求和Onpattro或潜在母体状况对母乳喂养婴儿的潜在不利影响。
3.使用儿科
儿童患者的安全和效果尚未决定。
4.老年人使用
65岁以上的患者不需要调整剂量。在安慰剂对照研究中，共有62名65岁患者、9名75岁患者接受了Onpattro治疗。这些患者和年轻患者之间没有观察到安全或有效性的整体差异。
但是不能排除一些老年人更大的敏感性。
5.肝脏损伤
轻度肝功能损伤(胆红素1倍ULN和AST & gt1倍ULN或胆红素& gt1.0 ~ 1.5倍ULN)患者不需要调整剂量。对中度或重度肝功能损伤患者的Onpattro研究尚未进行。
6.肾脏损伤
轻度或中度肾功能损害(肾小球滤过率[eGFR] 30至& lt估计为90毫升/分钟/1.73米)的患者不需要调整剂量。对严重肾功能损伤或末期肾病患者的Onpattro研究尚未进行。
[作用机制]
Patisiran是通过RNA干扰引起突变型和野生型TTR mRNA分解的双链siRNA，导致血清TTR蛋白和组织内TTR蛋白沉积的减少。
[副作用]
最常见的副作用是鼻塞、打喷嚏和喉咙痛。会引起荨麻疹、呼吸困难、面部、嘴唇、舌头或颈部肿胀、严重眩晕、眩晕、恶心、眩晕、头痛、心跳速度、胃痛、胸痛或压力等严重副作用。
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