最近，美国食品药品监督管理局( FDA )加速批准amond ys45 ( casimersen )注射剂上市，用于治疗可跳过第45外显子的患者杜氏肌营养不良症( DMD )。 这是第四个跳过外显子，可以用缓解疾病的药物治疗DMD，是最常见的童年肌营养不良症。
Amondys45(Casimersen )是一种反义寡核苷酸，可用于诊断DMD基因突变且适应外显子45跳跃的患者，可用于治疗Duchenne肌营养不良症。
【处方药】:是
【包装规格】: 100mg/mL/瓶
【评价单位】:瓶子
【制造商】: Sarepta Therapeutics，Inc
【商品名】:Amondys 45
【药品名称】: Casimersen
【amondys45(Casimersen )适应证及用途】
Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于已确诊DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症( DMD )。
根据在接受Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白产量的增加，适应证在加速批准下获得批准[见临床研究]。 因此，继续批准医嘱可能依赖于证实临床试验的临床效益。
【amondys45(Casimersen )剂量和给药】
开始Amondys 45前，测定血清白细胞介素c、尿中浓度计和尿蛋白与肌酐比值。
2 .每周一次，体重每公斤30毫克。
3 .通过在线0.2微米滤膜在35至60分钟内静脉内()注射给药。
4 .给药前需稀释。
【amondys45(Casimersen )用量形式和强度】
注射：单剂量小瓶100mg/2mL
【amondys45(Casimersen )警告和注意事项】
肾脏毒性：动物资料显示可能引起肾脏毒性，应监测肾功能。 肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
【amondys45(Casimersen )不良反应】
最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%，至少比安慰剂高5% )是上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽头痛。
【Amondys 45（casimersen）作用机理】
Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。
外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。【amondys45（Casimersen）包装供給/貯蔵庫処理方式】
供給方式
Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供，溶液澄清至微乳白色无色液体，可能含有微量白色至灰白色无定形颗粒。
含100mg/2mL(50mg/mL ) NDC 60923-227-02的单剂量小瓶
保存和处理
将AMONDYS 45保存在2C至8c(36f至46F )。 请不要冻结。 在准备使用时避免光线照射之前，保存在原来的瓦楞纸箱里。
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