6月28日，辉瑞和OPKO Health联合宣布美国FDA已批准NGENLA (somatrogon-ghla)上市，它作为每周一次的人生长激素类似物，用于治疗3岁及以上因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。NGENLA预计将于8月在美国上市。
生长激素缺乏症( GHD )是一种罕见的以垂体分泌的生长激素缺乏为特征的疾病。 儿童该病可能由基因突变引起，患者脑垂体分泌的促生长激素水平不足，可能影响儿童身高，导致青春期减慢。
目前治疗生长激素缺乏症的主要方法是GH替代疗法，Somatrogon是一种长效的人生长激素( hGH )分子，旨在通过皮下注射，代替体内生长激素的缺乏发挥作用。
Somatrogon与GH替代疗法的区别在于，Somatrogon长期疗法将GHD患者的注射频率从每天一次减少到每周一次，为患者用药提供了灵活性。
去年，NGENLA获欧盟批准，适应证与上述一致； 包括加拿大、澳大利亚和日本在内的40多个市场被批准用于治疗儿童生长激素缺乏症。
FDA批准基于多中心、随机、开放标签、自主对照、平行组三期研究( clinical trials.gov identifier:NCT 02968004 )的数据。
该研究评估了224例treatment-nave生长激素缺乏症青春期前儿童患者每周一次生长激素注射和每日生长激素注射( Genotropin )的有效性和安全性。 主要终点是第12个月的年化高度速度。
结果表明，在主要终点年化高度速度下，与每日注射一次的生长激素( Genotropin )相比，somatrogon达到非劣化性标准。 在接受治疗12个月之后，Ngenla组年身高增长速度为10.12厘米/年，活性对照组Genotropin为9.78厘米/年。 表明疗效与Genotropin相当。 另外，somatrogon的耐受性在研究中总体良好，安全性也与Genotropin相当。
据报道，NGENLA最常见的不良反应为注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽头痛。
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