QALSODY(tofersen)是用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化成人患者的处方药。 由于在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链( NfL )的减少，这个适应症得到了加速批准。 对该适应证的持续承认可能依赖于确认试验中临床效益的验证。
2023年4月25日，美国食品药品监督管理局( FDA )宣布加速批准Biogen公司的Qalsody(Tofersen )100mg/15ml 注射液用于治疗具有超氧化物歧化酶1(SOD1 )突变的肌萎缩侧索硬化症成人患者( ALS )，该适应证可通过减少Qalsody治疗患者血浆神经丝轻链( NfL )而加速批准。对该适应证的持续承认可能取决于正在进行的试验对临床效益的验证。
推荐剂量和给药方法：
一、使用量
由腰椎穿刺术经验丰富的医生或在其指导下，腰椎穿刺术鞘内注射Qalsody。 建议每次剂量使用100mg(15mL ) Qalsody。 开始Qalsody治疗，每14天使用3次负荷剂量。此后每28天使用维持剂量。
二、降低剂量
如果错过了第二次负荷剂量，请尽快使用Qalsody，14天后使用第三次负荷剂量。 如果您错过了第三个负荷或维持剂量，请尽快使用Qalsody，28天后使用下一个剂量。
警告和注意事项：
1.脊椎炎和/或神经根炎：在接受Qalsody治疗的患者中，有脊髓炎和神经根炎严重不良反应的报告。 临床研究中，6名接受Qalsody治疗的患者出现脊髓炎或神经根炎。 2名患者需停止Qalsody治疗并进行症状管理
症状完全消失。 在剩下的4名患者中，症状在没有停止Qalsody的情况下得到缓解。 如果出现与脊髓炎或神经根炎相符的症状，应按照护理标准开始诊断性检查和治疗。 医生可能要求中断或停止Qalsody。
2.视神经乳头水肿和颅内压升高：据报道，接受Qalsody治疗的患者出现视神经乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。 4名患者出现颅内压升高和/或视盘水肿。 所有患者均接受标准治疗，症状缓解，无事件Qalsody停药。
如果出现与视神经乳头水肿或颅内压升高一致的症状，应根据护理标准开始诊断性检查和治疗。
3.无菌性脑膜炎：据报道，Qalsody治疗的患者中出现无菌性脑膜炎(又称化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎)的严重不良反应。 有的患者出现化学性脑膜炎严重不良反应，禁用Qalsody。一位患者出现无菌性脑膜炎的严重不良反应，但没有停药Qalsody。 此外，Qalsody还报道了脑脊液白细胞增加和脑脊液蛋白增加的非重症药物不良反应。 如果出现无菌性脑膜炎的症状，应根据护理标准进行诊断性检查和治疗。
在特殊人群中使用：
1、妊娠
没有足够的数据表明孕妇使用Qalsody来评估与药物相关的严重出生缺陷、流产或其他不利母亲或胎儿结局的风险。
2、母乳喂养
母乳中是否存在Qalsody及其代谢物，对母乳喂养中婴儿的影响和泌乳量的影响没有数据。 皮下注射后，哺乳期小鼠乳汁中检测到Qalsody。
母乳喂养的发育和健康优势应与母亲对Qalsody的临床需求以及Qalsody或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的潜在不良影响一并考虑。
3、儿科用药
儿童患者的安全性和有效性尚未确定。
4、高龄者用药
在具有超氧化物歧化酶1(SOD1 )基因突变的ALS患者的临床研究中，共有13.5% ) 22/162 )的患者在65岁以上，1.2% )2/162 )的患者在75岁以上开始治疗。
虽然这些患者和年轻患者之间没有发现安全性或有效性的整体差异，但不能排除部分老年人更大的敏感性。 没有证据表明服用Qalsody时需要根据年龄考虑特殊剂量。
Qalsody(tofersen)不良反应：可能会导致严重的副作用，包括：脊髓炎和/或神经根炎、视乳头水肿和颅内压升高、无菌性脑膜炎。
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