近日，美国食品药品监督管理局( FDA )宣布，由日本制药公司卫材和渤海健联合开发的阿尔茨海默病( AD )新药leqembi(lecanemab )已从加速批准转为传统批准。
Leqembi是抗淀粉样蛋白( A)单克隆抗体，可选择性结合中和清除可溶性有毒-淀粉样蛋白( A)聚集物(原纤维)，这些聚集物被认为有助于AD中的神经退行性过程。
值得一提的是，Leqembi是首个获得FDA完全批准的阿尔茨海默病抗体治疗药物，也是首个有望在医疗保险中广泛覆盖的药物。
Leqembi于今年1月获得了FDA的加速批准，其依据是2期数据( NCT01767311 )，该抗体药物清除了阿尔茨海默病患者大脑中的淀粉样蛋白。 这个替代终点表明药物可能在起作用。
基于替代终点的快速批准将使药物更快上市，但为了进一步证明药物的安全性和有效性，公司要求在更大的患者群体中进行额外的验证性研究。 Leqembi的3期临床试验( NCT03887455 )是该药物的验证性研究，也就是Clarity AD研究。
Clarity AD研究的完整结果已在2022年阿尔茨海默病临床试验( CTAD )会议上公布，并于2022年11月29日在同行评审医学杂志《新英格兰医学杂志》上同时发表。
完全批准的基础是基于来自安慰剂对照的第三期试验的数据，结果与接受安慰剂的患者相比，18个月内接受该药物治疗的患者的临床衰退减少了27%。
6个月前开始观察到临床痴呆评分总和( CDR-SB )有高度统计学意义的变化。另外，与安慰剂相比，所有重要的次要终点均有统计学意义的改善( p小于0.001 )，脑内淀粉样蛋白水平变化(淀粉样蛋白正电子发射断层扫描测定)、AD评分量表-认知子量表14(-1.44[95%ci，-2.27，-0.61]、AD综合评分(-0.050[95%CI-0.074、-0.027 )与AD联合研究-轻度认知障碍日常生活活动量表( 2.0[95%CI，1.2-2.8] )。
安全性方面，治疗中报告的最常见不良反应包括输液相关反应、头痛。 试验报道的不良反应还包括淀粉样蛋白相关的影像异常( ARIA )，这是一种潜在的致命肿胀和出血并发症，是淀粉样蛋白靶向抗体药物的已知不良反应。
Leqembi的第一个药物标签包含关于ARIA的警告。 黑框警告称，携带APOE4的患者患ARIA的风险较高，APOE4是增加罹患阿尔茨海默病风险的基因。lecanemab组出现2例脑出血死亡，1例潜在脑血管意外及重症ARIA相关死亡，但由于其他并发症(如脑内淀粉样变性、CAA )及其他同时接受的治疗方法的影响，很难确认lecanemab在这些死亡中的正确作用。 目前，lecanemab的处方标签和患者用药指南中包含了对高风险患者的使用预警，建议增加头痛预警的监测和观察。 但是，FDA不认为这些潜在的严重和致命的脑出血风险足够高以排除这类患者使用lecanemab。
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