Rocket Pharmaceuticals公司在6月8日的新闻发布会上宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了RP-A601的快速通道和孤儿的药物名称。用于治疗引起plakophilin-2相关心律失常的心肌病( PKP2-ACM )。
PKP2-ACM是由PKP2基因突变引起的遗传性心脏病，可导致心律失常、心脏结构异常和心脏猝死，危及生命。
目前对PKP2-ACM患者的治疗标准包括药物治疗、植入式心律失常除颤器( ICD )和消融术，现有治疗方法无法解决该病的根本原因，即使经过治疗也可能发生危及生命的心律失常和疾病进展。
RP-A601是基于腺相关病毒( AAV.rh74 )的基因疗法，正在考虑作为这些PKP2-ACM患者的一次性治愈治疗，可能会提高该患者的生存率和生活质量。
在此之前，FDA宣布批准RP-A601的研究性新药( IND )申请。 该申请基于强大的临床前概念验证研究，证明了心律失常的减少和生存率的增加。
RP-A601是首次获得IND批准的正在开发中的PKP2-ACM基因疗法。
目前，该公司已开始多中心一期剂量递增试验，该试验评估RP-A601在至少6名患有ICD且总体威胁生命的心律失常风险较高的成人PKP2-ACM患者中的安全性和初步疗效。
本研究评估RP-A601临床预测指标和心脏性猝死对PKP2心肌蛋白表达、心脏生物标志物、威胁生命的室性心律失常的影响。
如获批准，RP-A601可能是一次性的，将成为替代药物治疗、植入式心律失常除颤器和消融治疗的新疗法。
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