SpringWorks Therapeutics公司于2023年2月27日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )将接受nirogacestat的新药申请( NDA )。该药为口服、选择性、小分子分泌酶抑制剂，用于德斯莫司成年患者的治疗。 同时，FDA将为该申请授予优先审评资格，并计划在2023年8月27日前完成审评。
Nirogacestat是目前处于临床开发阶段的研究产品，没有得到美国食品药品监督管理局( FDA )的批准。
目前，该药已获得用于治疗FDA指定的硬线纤维瘤和欧洲委员会指定的软组织肉瘤的孤儿药物。 FDA还给予了快速通道和划时代的治疗资格，以治疗患有进行性、不可切除、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤的患者。目前正在进行硬纤维瘤的3期临床开发和卵巢颗粒细胞瘤的2期临床开发。
许多研究还将Nirogacestat评估为多发性骨髓瘤患者BCMA联合疗法的潜在基础。
什么是纤维瘤？纤维瘤，又称韧带样肿瘤，是一种少见的侵袭性、局部侵袭性和潜在病情的软组织肿瘤。 纤维瘤不转移，但复发率高。 可能会迅速侵袭周围健康的组织，引起严重的疼痛、内出血等。严重的话也有可能危及生命。 纤维瘤最常见于20至44岁患者，女性患病率高。
一般来说，硬纤维瘤采用手术切除治疗，但术后复发率较高，且该方法较少流行。 目前，对于硬纤维瘤，还没有得到批准的治疗方法。
nirogacestat的疗效和安全性
nirogacestat NDA的申请主要基于DeFi试验的结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照三期临床试验，在此试验中，142名每天随机接受150 mg nirogacestat或安慰剂治疗两次的患者。 重要资格标准为筛查前12个月按实体肿瘤反应评分标准测定的肿瘤进展20%，主要终点为无进展生存期。试验结果表明，Nirogacestat达到临床试验的主要终点，明显改善患者无进展生存期，患者疾病进展风险明显降低71%。 Nirogacestat治疗组客观缓解率为41%，安慰剂组为8%。
Nirogacestat组完全缓解率为7%，安慰剂组为0。 此外，临床试验达到所有重要的次要终点，包括显著的身体功能改善和总体健康相关生活质量。在安全性方面，Nirogacestat耐受良好，Nirogacestat最常见的不良事件包括腹泻、恶心、疲劳，总体安全可控。
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