2023年2月16日，Chiesi集团宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lamzede (velmanase alfa-tycv)用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现。此次的获批，Lamzede成为首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童患者α-甘露糖苷症非中枢神经系统表现的酶替代疗法。此前于2018年，欧盟委员会授权Lamzede上市，用于治疗轻中度AM患者的非神经系统表现。
关于α-甘露糖苷症
α-甘露糖苷症是一种少见的进行性溶酶体贮积病，是由-甘露糖苷酶缺乏引起的。 特点是-甘露糖苷酶缺乏，引起体细胞中糖的异常积累。 这种疾病的症状包括面部和骨骼异常、听力丧失和智力障碍。
儿童期至成人期的听力、语言、行为能力受损，常被忽视，有的患者未得到诊断和治疗。
Velmanase alfa是一种重组的人溶酶体-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然-甘露糖苷酶，防止富含甘露糖的低聚糖在体内各种组织积聚。
Lamzede的疗效和安全性
批准Lamzede基于多个临床试验的疗效和安全性数据。
包括一个三期研究( ClinicalTrials.gov标识符) NCT01681953 )和一个二期试验( ClinicalTrials.gov标识符) NCT02998879 )。
三期试验包括-甘露糖苷病成人和儿童患者，每周随机给予1 mg/kg velma nase静脉注射( n=15 )或安慰剂( n=10 )至少52周。 与安慰剂相比，12个月内,velmanase alfa治疗证实3分钟爬楼梯试验、6分钟行走试验和用力肺活量改善。 另外，血清低聚糖浓度的降低支持了velmanase alfa的效果。
在单组2期试验中，5名未满6岁的-甘露糖苷病患者中每周静脉注射1 mg/kg velma nase。 在24个月的时间里，血清低聚糖相对于基线的平均绝对变化和百分比变化分别为-7.7(4.27 ) mol/L和-65.8 ) 23.1 )。
关于安全性，过敏反应、咽炎、发热、头痛、关节痛等最常见的不良反应是过敏反应。 velmanase alfa的处方信息中含有关于严重过敏反应可能性的黑框警告。
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