3月22日，Regeneron制药公司宣布美国 FDA 扩大了对evkeeza(evinacumab-dgnb )的批准，作为其他降脂疗法的辅助药物,用于治疗5至11岁纯合子家族性高胆固醇血症( HoFH )的儿童。这个批准将把这个药扩大到5岁到11岁的孩子。 此前，Evkeeza于2021年2月被FDA批准为12岁以上HoFH患者的辅助药物。 现在，Evkeeza是首个适用于5岁患者的血管紧张素3(angptl3)抑制剂，用于通过HoFH控制高水平低密度脂蛋白胆固醇( LDL-C )。
纯合高胆固醇血症( HoFH )是一种少见的遗传性疾病，可导致低密度脂蛋白胆固醇异常升高和动脉粥样硬化性心血管病( ASCVD )的发生。降脂疗法是治疗高水平低密度脂蛋白胆固醇(俗称“坏”胆固醇)最常用的药物。
Evkeeza是完全人源的单克隆抗体，能够结合和阻断血管紧张素3(angptl3)的功能。血管紧张素3是一种抑制脂蛋白脂酶( LPL )和内皮脂酶( EL )调节循环脂质(包括LDL-C )的蛋白质。
该批准基于由三部分组成的单臂非盲( NCT04233918 )数据，该研究评估了evinacumab在14名HoFH儿科患者(平均年龄9岁)中的疗效和安全性，这些患者被纳入试验的b部分。
患者平均LDL-C水平为264mg/dL； 86%的患者使用他汀类药物，93%的患者使用ezetimibe，50%的患者使用LDL单采术，14%的患者使用lomitapide。
除继续降脂治疗24周外，患者每4周静脉注射evinacumab 15mg/kg。 主要终点为LDL-C早期至第24周的变化。 重要的次要终点是evinacumab对其他脂质参数的影响。
结果显示evinacumab达到主要终点，第24周时LDL-C平均降低48%(95%ci，-69，-28 )。 另外，载脂蛋白b(-41 )； 95%CI，
-59、-24 )、非高密度脂蛋白胆固醇(-49%； 95%CI、-68、-30 (和总胆固醇(-49 )； 95%CI，-65，-33 )。 LDL-C下降与早期特征相似，包括年龄、性别、有限的LDLR活性、与脂蛋白分离术联合治疗，以及与背景降脂药物联合治疗。
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