美国FDA批准使用Hemlibra（emicizumab-kxwh）进行预防，以预防或减少患有血友病A (先天性第八因子缺乏症)的成人和儿童患者(新生儿及以上年龄)出血的频率，无论是否使用第八因子( FVIII )抑制剂。
2017年，Hemlibra首次被批准用于带有FVIII抑制剂的血友病甲患者。目前的批准基于两项临床试验: HAVEN 3 (NCT02847637 )和HAVEN 4 (NCT03020160 )。这一批准扩大了没有FVIII抑制剂的血友病甲患者的适应症，并为有和没有FVIII抑制剂的患者提供了新的给药方案。 在HAVEN 3 (一项随机、多中心、开放标签试验)中，89名之前接受FVIII间歇性(按需)治疗的严重血友病甲患者被随机( 2 : 2 : 1 )接受Hemlibra预防1.5毫克/千克每周一次( Arm A )，3毫克/千克每两周一次( Arm B )，或不接受预防( Arm C )。
在进入试验前，患者按24周出血率分层( < 9或≥9出血)。患者接受了为期至少24周的Hemlibra预防治疗。 HAVEN 3的主要疗效终点是治疗出血的年出血率。与丙型肝炎相比，甲型肝炎的预防导致了ABR减少96 % ( ABR比率= 0.04；p < 0.0001 )。与丙型肝炎相比，乙型肝炎的预防也导致ABR减少97 % ( ABR比率= 0.03；p < 0.0001 )。HAVEN 3满足所有与出血相关的次要终点(所有出血、治疗自发性出血、治疗关节出血和治疗目标关节出血)。
HAVEN 4是一项单臂、多中心、开放标签试验，对48名患有血友病甲的成年和青少年男性进行，有或没有FVIII抑制剂，这些男性之前曾接受过FVIII或旁路药物的偶发性(按需)或预防性治疗。扩展队列中的患者( n=41 )每四周接受一次Hemlibra预防6毫克/千克，持续至少24周。治疗出血的平均脑干反应为2.4 ( 95 %置信区间: 1.38，4.28 )，平均脑干反应为0.0 (四分位距: 0.00，2.08 )。 处方信息包括一个警告，即当平均累积量> 100 U/kg/24小时的活化凝血酶原复合物浓缩物( aPCC )给药于接受Hemlibra预防的患者达24小时或更长时间时，报告了血栓性微血管病和血栓形成事件。如果给予aPCC，应监测患者的血栓性微血管病发展和血栓形成事件。如果有血栓性微血管病病或急性血栓事件的证据，应停止服用本品，并暂停服用本品。报告的最常见不良反应(发生率≥10 % )是注射部位反应、头痛和关节痛。
建议的用法用量：建议剂量为3mg/kg，在头4周每周皮下注射一次。除了已经批准的每周剂量1.5mg/kg之外，新的Hemlibra维持给药方案包括每2周皮下注射一次3mg/kg和每4周皮下注射6mg/kg。
什么是HEMLIBRA？ HEMLIBRA是一种处方药，用于常规预防，以预防或减少成人和儿童，新生儿和老年人，伴有或不患有因子VIII抑制剂的血友病A的出血频率。血友病A是一种出血状况，人们可以出生时血液凝固因子缺失或有缺陷（因子VIII）可以防止血液正常凝固。HEMLIBRA是一种治疗性抗体，可以连接凝血因子，帮助您凝血。治疗适应症：Hemlibra适用于常规预防患者的出血事件，血友病A（先天因子VIII缺乏症）与因子VIII抑制剂。严重的A型血友病（先天性因子VIII缺乏症，FVIII <1％），不含因子VIII抑制剂。Hemlibra可用于所有年龄。
HEMLIBRA最常见的副作用包括：注射部位出现红肿，触痛，发热或发痒，头痛、关节疼痛、肾和肝受损：对于轻度，肾脏或肝脏损害的患者，不建议进行剂量调整关于在中度肾或肝损伤患者中使用Hemlibra的数据有限。Emicizumab尚未在患有严重肾脏或肝脏损害的患者中进行过研究。
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