HEMLibra(Emicizumab-kxwh )是罗氏公司研发的用于预防、防止或减少具有常见因子抑制剂的甲型血友病成人和儿童患者的药物。 目前，这种适应证已得到FDA的批准。并且FDA为了鼓励协会的罕见疾病药物的开发，还授予了Hemlibra孤儿药物的认证。
对血友病患者来说，这类疾病控制的重点是减少出血频率，预防出血事件。 Hemlibra的批准相当于为这类患者提供新的预防性治疗方案，事实证明，该疗法能明显减少因子抑制剂在甲型血友病患者出血事件中的数量。 另外，也有资料显示，接受Hemlibra这种新的治疗方法后，同时生理功能也得到了改善。
甲型血友病患者主要为男性，为遗传性凝血病，这些患者均缺乏产生凝血因子的基因。 甲型血友病患者可能经历重复出血或严重出血，尤其是关节，可能引起疼痛或关节严重损伤。
部分患者还会出现FV抑制剂或抗体免疫反应，通常出现出血症状后，间断或预防性给予旁路制剂( BPA )控制出血。
Hemlibra主要通过在血液中桥接其他因子来恢复患者血液凝结。 这种预防性(预防性)治疗方式的给药方式每周一次，即通过溶液皮下注射进行。
有两项临床试验证实了Hemlibra的安全性和有效性。 一个是招募了109名12岁以上的a型血友病患者和109名FVIII抑制剂的男性试验。
该试验结果显示，53名接受旁路治疗的患者之前接受Hemlibra防治的患者每年约经历2.9次出血，未接受防治的患者每年约经历23.3次出血。
这代表Hemlibra导致出血率下降87%。 此外，与未治疗的受试者相比，接受Hemlibra治疗的患者的血友病相关症状(疼痛性肿胀和关节痛)和身体功能(运动痛、步行困难)得到改善。
另一项试验是对23名12岁以下男性和a型血友病患者进行FV抑制剂单臂试验。 试验期间，87%服用Hemlibra的患者没有发生需要治疗的出血。
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