HEMLibra(Emicizumab-kxwh )的问世对血友病治疗领域是近20年来的重要里程碑，这对甲型血友病患者更为重要。Hemlibra去年用于预防、防止或减少携带因子抑制物的a型血友病成人和儿童患者出血事件的常规适应证获得了FDA的批准。
幸运的是，今年10月，Hemlibra获得FDA批准成为治疗所有甲型血友病患者的唯一药物。 因为这种药物扩大了适应证，被用作日常预防疗法，用于治疗体内不含因子抑制剂的甲型血友病患者，预防或减轻频繁出血情况。
因子VIII抑制物是什么？ 正常人出血时，因子收集因子和因子x，帮助止血。 而甲型血友病患者由于体内缺乏因子，血液不能正常凝血，引起了无法控制的出血症状。以往，甲型血友病多采用凝血因子替代治疗，治疗后10%至30%的患者会出现因子( Fv)抑制物。 这是机体免疫系统产生的抗体，可以结合替代因子进行阻断，轻则凝血因子作用降低，重则凝血因子失活，可能导致更严重的出血事件。 Hemlibra是将激活天然凝血级联所需的蛋白质因子IXa和因子x整合在一起的创新疗法，恢复甲型血友病患者凝血过程。Hemlibra不仅能明显减少出血，而且皮下注射只需每周、两周或四周一次。 两项三期临床研究证实了其在不含因子抑制剂的A型血友病患者中的疗效。
在一项称为HAVEN 3的研究中，接受Hemlibra的12岁以上患者与未接受Hemlibra的患者相比，出血分别减少了96%(p小于0.0001 )和97%(p小于0.0001 )。在以前接受因子传统标准治疗的患者行Hemlibra预防性治疗的试验中，每周一次的Hemlibra预防性治疗显示优于以前的标准治疗，出血减少68 % ( p小于0.0001 )。
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