在2020年第62届美国血液学会年会上，罗氏公司公布了一项新的分析结果，总结了4项重要HAVEN研究( HAVEN 1-4)中401例甲型血友病患者(包括儿童、青少年和成人) 3年的随访数据。
HAVEN项目是a型血友病领域开展的最大规模的重要临床试验项目之一，会议发布的新数据建立在以前观察到的基础上，加强了a型血友病药Hemlibra(emicizumab )的长期疗效和安全性。
此次分析包括401例体内不存在因子抑制剂的甲型血友病患者的数据，这些患者进行了四项重要的HAVEN研究( HAVEN 1，n=113； HAVEN 2，n=88； HAVEN 3、n=152； HAVEN 4，n=48 )，中位持续有效期为120.4周。
Hemlibra在研究期间维持较低的治疗出血率，在评估期间维持较低水平，基于模型的年化出血率( ABR )为1.4 ) ( 95%ci:1.1-1.7 )。 同时，连续24周，未治疗出血的患者比例( 70.8-83.7% )增加。 另外，在Hemlibra防治中，95.1%的目标关节得到了解决。 结果表明，Hemlibra的安全性与以前的观察结果一致，另外，长期随访后未观察到新的安全信号。
此外，欧洲血友病安全监测( EUHASS )数据库的首次中期分析也在ASH年会上公布，该分析表明Hemlibra在现实世界中的安全性与临床试验的一致性，没有新的或出现的安全信号。EUHASS是用于监测遗传性出血性疾病治疗药物安全性的大型药物警戒计划。
Hemlibra是双特异性单克隆抗体，收集激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所需的两种蛋白——凝血因子IXa和x，用于恢复甲型血友病患者的凝血过程。 在临床研究中，Hemlibra被证明能大幅减少出血事件，改善机体功能。 Hemlibra对存在因子抑制剂(抗FV抗体)的患者也有很好的作用。
Hemlibra已在a型血友病领域最大规模的重要临床试验项目进行评估，包括8项期研究。 该项目评价了Hemlibra的疗效和安全性，以及该药克服甲型血友病目前面临的临床挑战的可行性。
目前药物药效持续时间短，有产生抑制剂、频繁静脉注射的需求。Hemlibra在全球90多个国家获得批准用于治疗体内无因子抑制剂的甲型血友病A患者(基于HAVEN 1和HAVEN 2的研究)，在全球80多个国家(包括美国、欧盟和日本)获得批准用于治疗体内无因子抑制剂的甲型血友病A患者( p <0.05 )。自3年多前首次获批以来，全球共有8200例患者接受了Hemlibra治疗。 在美国，Hemlibra是目前最常用的针对甲型血友病患者的预防性治疗药物。
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