Nobelpharma America公司宣布，美国批准发售0.2%的Hyftor(SirolimusTopicalGel，西罗莫司外用凝胶)治疗成人和6岁以上儿童结节性硬化症相关的面血管纤维瘤。
Hyftor是透明凝胶，含有0.2%的处方药西罗莫司，该成分为mTOR抑制剂。 这是FDA批准的第一个，也是治疗这种适应症的唯一外用药。 迄今为止已于2022年3月批准。
在一项临床试验(研究识别符： NCT02635789 )中，包括25名6至18岁患者在内的62名患者参加了试验，评估了Hyftor的疗效和安全性。 受试者每天两次将Hyftor或安慰剂凝胶涂在脸上，持续12周。 参考受试者的原始开始照片，评价面部血管纤维瘤的大小和发红度的改善情况。
具体来说：
1 .“改善”评估定义为大小至少减少50%，发红度减少两级；
2 .“显著改善”评估被定义为大小至少减少75%，发红度减少三个阶段。
试验进行12周后，观察到Hyftor对患者的改善。 试验结果显示，在接受Hyftor治疗的患者中，达到“改善”或“显著改善”的患者比例高于接受安慰剂凝胶治疗的患者。
在安全性方面，报道的最常见的不良反应是皮肤干燥、应用部位刺激、瘙痒、痤疮、痤疮样皮炎、眼睛充血、皮肤出血和皮肤刺激。 在三期研究中，13名6至17岁的儿科患者接受了Hyftor治疗，此外，48名3至17岁的参与者参加了为期104周的非盲安全性试验。 成人和儿童患者不良反应的频率相似。
Hyftor是西罗莫司的局部凝胶制剂。 不适用于6岁以下的儿童。 凝胶使用仅限于血管纤维瘤损伤区域，且使用部位无遮挡。 在临床研究中，证明Hyftor周可改善面血管纤维瘤大小和发红度。 但对有西罗莫司和凝胶其他成分过敏史的患者禁用Hyftor。
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