结节性硬化症( TSC )是一种遗传性疾病，良性肿瘤可累及全身。 这些肿瘤可能引起自闭症、智力障碍、癫痫等行为和神经系统症状。 约75%至80%的患者出现面血管纤维瘤，与TSC相关的面部血管纤维瘤会导致面部皮肤损伤。 如不治疗，会导致严重毁容、出血、瘙痒、红斑。
今年，美国FDA批准Hyftor (西罗莫司外用凝胶)用于治疗6岁以上结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。
Hyftor是FDA批准的第一类和唯一用于治疗成人和6岁以上儿童结节性硬化症( TSC )中颜面血管纤维瘤的局部用药。Hyftor为透明凝胶，含0.2%的处方药西罗莫司( mTOR抑制剂)。
双盲对照3期临床试验评价Hyftor凝胶对TSC相关血管纤维瘤患者的疗效。 第12周时，Hyftor组血管纤维瘤大小和红色复合改善患者比例明显高于对照治疗组。
血管纤维瘤的大小和外观在第4周明显改善，并在治疗期间持续改善(第12周)，无论是成人患者还是儿童患者，与安慰剂组相比，Hyftor组患者均有60%的显著改善。 研究表明，Hyftor安全性高，不良反应少。
HYFTOR用于血管纤维瘤的面部皮肤，每日2次，分别用于早晚及睡前。 每日最大推荐剂量为:大约3/4英寸凝胶(600毫克),适用于6至11岁的儿童患者，大约1英寸凝胶(800毫克)适用于成人和12岁及以上的儿童患者。
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