全球生物制药公司UCB于7月21日宣布，rystiggo(rozanolixizumab，罗红霉素珍珠单克隆抗体)已在美国上市，用于抗乙酰胆碱受体( AChR )或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(抗体阳性的成人全身型重症肌无力) gMG )的治疗。
Rozanolixizumab是皮下注射的人源化单克隆抗体，以高亲和力特异性结合人新生儿Fc受体( FcRn )； 通过阻断FcRn和免疫球蛋白g(IgG )相互作用，加快抗体分解代谢，降低致病性IgG自身抗体浓度。
Rystiggo已被批准用于两种最常见的成人全身型重症肌无力亚型的治疗：抗乙酰胆碱受体( AchR )或抗肌肉特异性酪氨酸激酶抗体阳性。值得一提的是，Rystiggo是目前FDA批准的唯一治疗药物，也是这两种最常见的全身型重症肌无力亚型药物。
以前，Rozanolixizumab在2019年和2020年分别获得FDA和欧盟孤儿药资格认证，用于重症肌无力的治疗。
目前，该药已开发用于治疗多种由致病性IgG自身抗体驱动的自身免疫性疾病，如gMG、原发性免疫性血小板减少症、自身免疫性脑炎等。
FDA对Rystiggo的认可基于其期MycarinG研究( NCT03971422 )收集的安全性和疗效数据。 完整的三期结果上个月发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。
本研究包括200名AChR或MuSK亚型患者，按1:1:1比例随机分配，每周皮下给予Rystiggo 7mg/kg、Rystiggo 10mg/kg或安慰剂，持续6周。MG-ADL是一种全身型重症肌无力量表，用于评估Rystiggo的疗效。 本量表按0 (正常)至3 )严重残疾)水平评估全身型重症肌无力及其对日常活动的影响，呼吸、对话、咀嚼、吞咽、刷牙、梳头、从椅子上站起来、对视力和眼睑下垂的影响等。 在这个量表上，患者的整体功能以24分满分分级。
结果，在第43天，有望出现统计学上有意义的症状改善。 接受Rystiggo治疗的患者比MG-ADL初期平均降低3.4分，接受安慰剂治疗的患者平均降低0.8分。
在安全性方面，Rystiggo组报道的最常见不良反应为头痛、感染、腹泻、发热、超敏反应和恶心。
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