在美国，超过240万患者使用抗凝标准护理方法华法林来防止心脏病发作、心脏瓣膜手术、中风、深静脉血栓形成/肺栓塞或某种不规则心率(房颤)后形成的血栓。 值得注意的是，使用华法林可能增加出血风险，对接受紧急手术或侵入性操作的患者尤其有效。
Octapharma制药公司宣布凝血酶原复合物浓缩物balfaxar(Human-Lans )已获美国食品药品监督管理局( FDA )批准，紧急性逆转需要紧急手术/侵袭操作的成年患者应用维生素k拮抗剂( VKA，如华法林)治疗获得性凝血因子缺乏症。
Balfaxar是一种失活的四因子凝血酶原复合物浓缩物( 4F-PCC )，包括维生素k依赖性因子(凝血酶原)、因子、因子和因子x、抗血栓蛋白c和s。 到目前为止，Balfaxar作为商品名octaplex在欧洲和加拿大发售。 该药为冻干粉末，需在稀释剂中重建。 Balfaxar旨在通过静脉给药，快速提高重要凝血因子和抗血栓蛋白的血液水平。
目前，该公司正在研究与Balfaxar治疗和直接口服抗凝剂( DOAC )治疗相关的大出血。 抗凝剂中还含有百时美施贵宝和辉瑞的Eliquis (洛哌卡因片)，约翰逊和约翰逊的Xarelto(Barelto )和日本第一三共的爱德华沙班。
FDA的批准得到了期随机双盲多中心研究lex-209(clinicaltrials.gov标识符： NCT02740335 )的支持，该试验包括208名患者，
比较Balfaxar和凝固剂Kcentra的疗效和安全性。 208名患者随机分配到Balfaxar组( N=105 )或Kcentra组( N=103 )。 据报告，
Balfaxar组和Kcentra组基线国际标准化比值( INR )分别为3.96和3.56。
该研究显示，Balfaxar符合止血疗效的主要终点，并不逊于对照药Kcentra。 Balfaxar在94.6%的患者中实现了有效止血，而接受Kcentra治疗的患者为93.5%。
最终分析，Balfaxar组和Kcentra组的有效止血率分别为94.3%和94.2%，差异为0.1%。输液结束后30分钟(次要终点) INR 1.5以下的患者比例，Balfaxar组为78.1%，Kcentra组为71.8%。接受Balfaxar治疗的患者中报告的最常见不良反应为手术痛、伤口并发症、无力、贫血、排尿困难、手术呕吐和导管部位相关反应。
各治疗组安全性相似，但在接受Balfaxar治疗的患者中观察到更多并发症。 实验结果还显示，接受Balfaxar治疗的3名研究参与者经历了4次血栓栓塞事件。 被评估出其中之一可能与药物的研究有关。接受Kcentra治疗的对照组没有出现这样的问题。
另外，Balfaxar标签上的黑框警告强调了严重且潜在致命的动脉和静脉血栓栓塞并发症的风险。 在FDA向Octapharma提交的批准书中，监管机构决定：仅仅通过分析上市后的严重不良事件来评估这些血栓栓塞风险是不够的。 该机构要求至少招募3574名患者进行上市后研究，该公司必须在今年年底前向FDA提交试验方案，并在2031年底前完成研究。
详情用药请扫描下方二维码，获取更多药品说明书、药品价格、药品副作用、服用方法等资讯。
