Regeneron制药公司于2022年11月30日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )同意优先审查Evkeeza(evinacumab-dgnb )的补充生物产品许可申请( sBLA )。 作为其他降脂治疗的辅助药物，用于治疗5至11岁的纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童。
2021年2月，FDA批准Evkeeza（Evinacumab-dgnb）作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）降低疗法的辅助药物，用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。
如果此次evkeeza(evinacumab-dgnb )获得批准，将是第一个也是唯一一个帮助5岁儿童控制由纯合子家族性高胆固醇血症引起的危险的高LDL胆固醇水平的治疗方法。
sBLA得到了评价5-11岁HoFH儿童Evkeeza的3个试验数据的支持。 对参加研究B部分的14名儿童进行疗效评价试验。 尽管接受了其他降脂治疗，这些儿童进入试验时平均LDL-C水平为264 mg/dL，是HoFH儿童患者目标值(小于110 mg/dL )的2倍以上。 这个实验达到了主要的终点，其他降脂治疗加用Evkeeza的儿童显示第24周LDL-C平均降低48%。
此外，在Evkeeza治疗后24周，79%(n=11 )的患者LDL-C至少减少一半，LDL-C的平均绝对减少量为132mg/dL。
在试验的A、b、c部分对20名儿童进行长期安全性评估患者中最常见的不良反应( AE )为新冠所致肺炎( n=15 )、发热( n=5)、头痛( n=4)、咽喉痛(咽喉痛)、口咽头痛( n=4)及上腹痛、腹泻、呕吐、疲劳、咽炎、鼻炎。大多数报告的AE为轻度或中度，无一例导致研究中止。 在这些患者中观察到的Evkeeza的安全性与在12岁以上成人和儿童患者中观察到的安全性基本一致。
Evinacumab目前以商品名销售Evkeeza，作为治疗12岁以上HoFH患者其他LDL-C低下疗法的辅助手段。
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