血友病b是一种少见的终生出血性疾病，由单一基因缺陷引起，导致IX因子生产不足。 IX因子是主要由肝脏产生的蛋白质，有助于血栓形成。 中重度血友病b的治疗包括预防性给予IX因子的替代疗法。通过临时替代或补充低水平凝血因子，这些治疗是有效的，但乙型血友病患者必须遵守严格的终身输液计划。 生病可能会导致自发性出血、行动不便、关节损伤或剧烈疼痛。 对于合适的患者，Hemgenix可使血友病b患者产生独特的因子IX，降低出血风险。
全球生物技术领导者CSL Behring公司于2022年11月22日，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了第一个用于治疗18岁以上血友病b患者的一次性基因疗法hem genix ( etranacogenedezaparvovec )，HEMGENIX目前被批准用于使用IX因子的预防治疗、目前或患有危及生命或历史出血或反复严重自发出血的血友病b的成人治疗。
得到了迄今为止血友病b中最大的基因治疗试验HOPE-B试验结果的支持。 研究结果表明，Hemgenix允许输液后24个月产生39%的平均IX因子活性，输液后24个月发生平均因子IX活性36.7%。 输液后7至18个月，与IX因子预防性替代疗法6个月的铅入期( 4.1至1.9个月)相比，所有出血的平均调整年化出血率( ABR )减少了54%。 另外，94%(54人中51人)为停止Hemgenix治疗的患者，未使用以前的连续常规防治。
安全性方面，最常见的不良反应(发生率5 )是肝酶升高、头痛、某些血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心、不适感。
此次批准将为血友病b患者提供新的治疗选择，降低年出血率，减少或消除对预防性治疗的需求，并可在一次性输液数年内产生更高的持续IX因子水平。
CSLCEO兼董事总经理Paul Perreault表示：“作为我们对患者承诺的一部分，我们致力于提供创新和突破性的解决方案，解决未解决的医疗需求，我们自豪地向乙型血友病患者推出下一个突破性药物。
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