欧洲委员会( EC )于2022年11月17日，为了治疗患冷凝集素病( CAD )的成人患者溶血性贫血，批准了enjaymo ( sutimlimab )的发售。
Enjaymo的活性药物成分为sutimlimab，这是首个(第一类)人源化单克隆抗体，专门针对C1 -复合体中丝氨酸蛋白酶C1s的选择性靶向抑制而设计。
C1复合物是激活免疫系统经典补体途径的第一步。 补体途径是先天性免疫系统的一部分，其激活是CAD溶血的核心机制。 靶点被认为是通过抑制C1s，sutimlimab可以阻断经典补体途径的激活，阻止CAD中C1活化溶血的发生。
迄今为止，Enjaymo已于2022年2月获得美国FDA批准，是唯一一种显示可以减少CAD成人溶血所致红细胞输血需求的治疗方法。 今年6月，日本厚生劳动省批准了Enjaymo。
Enjaymo的推荐剂量基于体重( 39-75公斤的人为6,500mg，超过75kg的人为7,500mg )。 Enjaymo前2周每周静脉给药，后2周1次。
在CADENZA Part A 试验中，符合条件的患者按 1:1 随机分配，在第 0 天、第 7 天通过静脉输注接受固定剂量（6.5g 或 7.5g）的 Enjaymo 或安慰剂，然后每隔一周一次到第 26 周。该研究的开放标签 B 部分评估了 CAD 患者对 Enjaymo 的长期安全性和反应的持久性。在 CADENZA Part A 研究中， Enjaymo 达到了其主要复合终点和所有次要终点，并证明了对溶血的抑制、血红蛋白水平的增加以及慢性疾病治疗功能评估（ FACIT ）-疲劳评分中具有临床意义的改善。Enjaymo表现出可接受的安全性，并且通常具有良好的耐受性。Enjaymo 组 96% 的患者和安慰剂组 100% 的患者经历了至少一种治疗紧急不良事件（TEAE）。头痛（22.7% 对 10.0%）、高血压（22.7% 对 0%）、鼻炎（18.2% 对 0%）、雷诺现象（18.2% 对 0%）和手足发绀（13.6% 对 0%）的报告频率更高在 Enajymo 治疗的患者中与安慰剂相比。
在安全性方面，10%以上的患者最常见的不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎、末梢水肿。 接受13%(3/24 ) Enjaymo治疗的患者报告严重不良反应。
这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染、关节痛、呼吸道感染。
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