急性髓系白血病( AML )是一种主要影响白细胞的血癌，与某些基因突变有关。 基因筛选可以识别包含作为最常见的AML相关突变之一的FLT3的突变。 约30%的AML患者存在某种形式的FLT3突变。现已证实RYDAPT )有助于延长新诊断的FLT 3 AML患者的生存期。
美国食品和药物管理局( FDA )于2017年4月宣布，批准midostaurin (rydapt)用于治疗FLT3突变阳性( FLT3)和新诊断的急性髓细胞白血病( AML )成年患者。
midostaurin(rydapt，米诺)是靶向治疗，属于一组称为蛋白酶抑制剂的治疗方案。 蛋白激酶是一种发出帮助细胞生长和分裂的信号的酶。 阻断它们可能有助于阻止白血病细胞的生长。
RYDAPT被认为可以阻断白血病细胞某些激酶的作用，可能有助于阻止这些细胞分裂和生长。 因为其中含有Flt3，所以被开发用于具有FTL3变异的AML患者的治疗。 如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，可考虑使用吲哚美辛联合化疗治疗。
值得一提的是，midostaurin(rydapt)是首个可联合化疗治疗急性髓系白血病的靶向治疗。
符号RATIFY的随机试验可以证实RYDAPT用于AML的安全性和有效性。 在该实验中，717名过去未接受任何治疗的FLT3 AML初诊患者被随机分为两组进行对照治疗，结果显示，接受Rydapt联合化疗组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期有显著改善，死亡风险降低23%。 此外，接受化疗的患者无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法的患者数据为8.2个月。
AML患者在使用Rydapt进行治疗的过程中，如出现白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、筋骨疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等不良反应，请及时告知医生，并采取有效的缓解措施。
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