全身性重症肌无力( gMG )是一种少见的自身免疫性疾病，其特点是肌功能丧失和严重肌无力。 80%的gMG患者AChR抗体阳性，对此类患者，第一个长效C5补体抑制剂Ultomiris可提供即时、完整、持续的补体抑制作用。
欧盟于近日宣布批准Alexion制药公司的Ultomiris (ravulizumab) 作为标准疗法的附加疗法，用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的全身性重症肌无力 (gMG) 成人患者。
Ultomiris通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白起作用，它是身体免疫系统的一部分。 以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，攻击健康的细胞。 负荷剂量后，成人患者每8周静脉注射Ultomiris。
欧委会批准并遵循人用药品委员会的积极意见，根据champion-mg期试验结果，该试验在线发布在NEJM Evidence上。 在实验中，Ultomiris在第26周重症肌无力日常生活活动( MG-ADL )总分主要终点变化方面优于安慰剂，这是一项评估患者执行能力的患者报告量表日常活动。 另外，在开放标签扩张的长期随访结果中，60周内观察到Ultomiris的临床益处。
在CHAMPION-MG中，Ultomiris的安全性与安慰剂相当，并与Ultomiris在阵发性夜间血红蛋白尿( PNH )和不典型溶血性尿毒症综合征( aHUS )期试验中观察到的一致。接受Ultomiris患者最常见的不良反应是腹泻、上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。
Ultomiris于2022年4月在美国和2022年8月在日本获得批准，用于患有全身性重症肌无力( gMG )的成人。 作为广泛发展计划的一部分，评价Ultomiris用于其他血液学和神经学适应证的治疗。
此次Ultomiris获批，将为全身性重症肌无力患者带来新的治疗选择。
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