2022年8月，美国FDA已经接受了Vaonjo（pacritinib，帕瑞替尼）用于骨髓纤维化伴贫血患者的新药申请。
Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）是一款新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1具有特异性，有助于多种细胞因子的信号传导和生长，对造血功能有很重要的作用。在正常血细胞生长和发育中，JAK家族蛋白在信号传导通路中有着重要作用。而许多血液癌症的发生，也和其中一些激酶的突变直接相关。因为它不抑制JAK1，因此可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。
申请是基于3期动量试验(NCT04173494)的结果，该试验评估了该药物与达那唑在先前接受JAK抑制剂治疗的症状患者人群中的疗效。该试验符合总症状评分、输血独立性和脾反应率的主要和次要终点。处方药使用者费用法案定于2023年6月16日。
试验结果在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会。共有195名患者入选，并按2:1随机分配接受Vonjo(n = 130)每日200mg加安慰剂治疗或达那唑(n = 65)每日600mg加安慰剂治疗。在第24周，患者能够交叉使用Vonjo。
在第24周，72.3%的Vonjo组患者完成了治疗，而达那唑组为58.5%，而每组分别有70.8%和61.5%的患者进入Vonjo开放标签扩展。由于不良反应(AE ),Vonjo组有必要停止治疗；n = 16)、患者决策(n = 6)、疗效不足(n = 6)、死亡(n = 4)、白血病转化(n = 2)、失访(n = 1)或疾病进展(n = 1)。在达那唑组中，由于AE(n = 11)、患者决定(n = 5)、死亡(n = 3)、疗效不足(n = 3)、疾病进展(n = 2)、白血病转化(n = 2)和研究者判断失误(n = 1)而出现停药。
就24周时的脾缓解率而言，Vonjo组的40.0% (95% CI，31.51%-49.95%)的患者减少了25%，而达那唑组的患者减少了6.2% (95% CI，1.70%-15.01%)(P < . 0001)。此外，在Vonjo组的23.1% (95% CI，16.14%-31.28%)和达那唑组的3.1% (95% CI，0.37%-10.68%)中观察到35%的下降(P = .0006)。在基线时，Vonjo组在24周时的输血独立率分别为13%和31%，而达那唑组分别为15%和20%(P = 0.0064)。
在Vonjo组和达那唑组中，分别有53.8%和64.6%的患者出现3级或以上的AE，34.6%和40.0%的患者出现严重AE。每组中最常见的3级或更高级别AE分别为贫血(60.8%比75.4%)、血小板减少症(27.7%比26.2%)、中性粒细胞减少症(12.3%比9.2%)、急性肾损伤(3.1%比9.2%)和呼吸困难(2.3%比1.5%)。
此前于2022年2月28日，CTI BioPharma宣布FDA已正式批准Vonjo（pacritinib，帕瑞替尼）上市，用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。这是第一个专门针对成人细胞减少骨髓纤维化治疗的药物。
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