2022年8月30日，Nobelpharma America公司通过新闻发布会宣布，0.2%的Hyftor(Sirolimus，西罗莫司外用凝胶)已在美国上市。 这种治疗方法是局部用药，是该适应症的第一种药物，2022年3月被批准用于治疗成人和6岁以上儿童结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤。
Hyftor是透明凝胶，含有0.2%的处方药西罗莫司，该成分为mTOR抑制剂。 这是FDA批准的第一个，也是治疗这种适应症的唯一外用药。
在一项临床试验(研究识别符： NCT02635789 )中，包括25名6至18岁患者在内的62名患者参加了试验，评估了Hyftor的疗效和安全性。 受试者每天两次将Hyftor或安慰剂凝胶涂在脸上，持续12周。 参考受试者的原始开始照片，评价面部血管纤维瘤的大小和发红度的改善情况。
“改善”的评价定义为大小至少减少50%，发红度减少两个阶段；
“显著改善”的评价被定义为大小至少减少75%，发红度减少了3个阶段。
试验进行12周后，观察到Hyftor对患者的改善。 试验结果显示，在接受Hyftor治疗的患者中，达到“改善”或“显著改善”的患者比例高于接受安慰剂凝胶治疗的患者。
在安全性方面，报道的最常见的不良反应是皮肤干燥、应用部位刺激、瘙痒、痤疮、痤疮样皮炎、眼睛充血、皮肤出血和皮肤刺激。 在三期研究中，13名6至17岁的儿科患者接受了Hyftor治疗，此外，48名3至17岁的参与者参加了为期104周的非盲安全性试验。 成人和儿童患者不良反应的频率相似。
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