葡萄膜黑色素瘤是成人最常见的眼内恶性肿瘤，有报道美国原发性葡萄膜黑色素瘤发病率每年约2000例。 原发肿瘤的手术和放疗通常是成功的，但约一半的患者会发展为转移性疾病，这主要是因为不能治疗原发肿瘤的早期微转移。 转移主要发生在肝脏(约90%的患者)，较少发生在肺部和骨骼。 因此，肝转移的治疗很重要。 因为肝功能衰竭是转移性葡萄膜黑色素瘤患者最常见的死亡原因。
Delcath系统公司于美国东时间8月14日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )将Hepzato Kit (美国法式/肝脏给药系统[Hitachi] )用于转移性葡萄膜黑色素瘤( mUM )成年患者的肝脏定向治疗，这些患者患有不可切除的肝转移，有影响小于50%的肝脏，无肝外疾病，或肝外疾病仅限于骨、淋巴结、皮下组织或肺，适用于切除或放疗。
Hepzato Kit是一种可通过Delcath新型装置给药系统——肝给药系统( Hitachi )将Hepzato )直接给药至肝脏，以进一步提高靶组织药物暴露量的组合产品，不会增加全身毒性。 肝静脉血在输注和后续经皮肝灌注( PHP )过程中滤过，但Hitachi可隔离肝脏，导致较高剂量化疗的局部递送。
在Hepzato Kit获批之前，尚未批准对转移性葡萄膜黑色素瘤患者进行肝靶向治疗。
有一个全身治疗kimtrak(tebentafusp-tebn ) HLA-A*02:01阳性或获批准用于转移性葡萄膜黑色素瘤治疗的mUM患者亚群。 大多数患者，无论HLA-A*02:01状态如何，均为最终进展，需对HLA-A*02:01-阴性患者给予一线治疗，对HLA-A*02:01-阳性患者给予二线治疗。 这次得到了批准，表明Hepzato Kit是FDA批准的唯一用于治疗mUM和经皮肝灌注( PHP )的肝脏导向疗法。
此外，美国国家综合癌症网络指南推荐对肝脏转移患者进行肝靶向治疗，包括栓塞，即经动脉化疗栓塞、放射栓塞或免疫栓塞、消融手术，即热消融、冷冻治疗，以及Hepzato KIT经皮肝灌注( PHP )。 值得注意的是，PHP在FDA批准之前已刊登在NCCN指南上。授权Hepzato Kit基于单臂、多中心、开放标签和三期FOCUS研究( clinical trials.gov identifier:NCT 02678572 )的数据。
本研究评价了Hepzato Kit在91例肝显性眼黑色素瘤患者PHP手术中的有效性和安全性。 研究参与者每6至8周使用Hitachi动脉内给药3mg/kg的法仑，最多给药6次。主要目标是客观缓和率( ORR )。 重要的次要目标包括反应持续时间( DOR )。
结果表明，肝及肝外病变患者( n=91 )的ORR为36.3 )，95%ci，26.4%-47.0% )，其中7.7%完全缓解，28.6%部分缓解。受访者中位DOR为14个月( 95% CI，8.3-17.7 )； 70%的患者DOR至少持续6个月，30%的患者DOR至少持续12个月，疾病控制率( DCR )为73.6 ) 95%ci，63.3% ~ 82.3% )。
最常见的不良反应20%为血小板减少、疲劳、贫血、恶心、肌肉酸痛、白细胞减少、腹痛、中性粒细胞减少、呕吐、丙氨酸转氨酶升高、部分活化的血小板活化酶时间延长、天冬氨酸转氨酶升高。
最后，Hepzato Kit的处方信息包括危重型围手术期并发症和骨髓抑制风险相关黑框警告。 由于存在这些风险，Hepzato Kit只能通过有限的步骤获得： Hepzato Kit风险评估/缓解策略( REMS )。 在给药期间和给药后72h内，评估患者是否存在严重的围手术期并发症，同时监测血液学实验室参数。
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