进行性骨化性纤维发育不良(FOP)是一种极其罕见的遗传疾病，以正常骨骼以外区域的骨异常发育为特征。这种疾病导致运动受限和关节融合，导致畸形、活动受限和过早死亡。现唯一一种针对进行性骨化性纤维发育不良患者的治疗方法Sohonos已获批，该药物可以减少新的、异常骨骼生长的形成，即异位骨化(HO)。
Ipsen制药公司8月16日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了sohonos(palovarotene )胶囊，用于减少8岁以上女性和10岁以上男性进行性骨化纤维发育不良( FOP )成人和儿科患者的新异位骨化体积。
Sohonos是对维甲酸受体亚型有特殊选择性的口服药物，维甲酸受体是维甲酸信号通路中骨发育和异位骨的重要调节因子。 该药旨在介导视黄醇类信号通路中受体、生长因子、蛋白质之间的相互作用，减少FOP中新的异常骨形成。 Sohonos已在美国FDA获得FOP治疗孤儿药和划时代疗法称号，并获得新药申请优先审查( NDA )。
这一认可基于三期MOVE试验( ClinicaTrials.gov识别符： NCT03312634 )的数据，这是一项将4岁以上R206H变异的FOP患者分组的开放标签研究。患者( N=97 )口服palovarotene 5mg每日一次，出现突发症状时增加到20mg每日一次，持续4周，以后10mg每日一次，持续8周(慢性/突发方案)，针对持续症状，突发性治疗以增量延长4周。 如果患者在治疗期间再次发作或发生重大高风险创伤性事件，恢复治疗12周。
主要终点是低剂量全身计算机断层扫描测量的新HO体积的年际变化。疗效数据对比来自FOP自然史研究( NHS )参与者的数据(未治疗超过标准护理； ClinicalTrials.gov标识符： NCT02322255 )。线性混合效应模型显示，在NHS接受慢性/突发性palovarotene治疗的患者中，平均年化新HO为9.4 cm3/年，未接受治疗的患者为20.3 cm3/年。疗效约10.9 cm3/年( 95% CI，-21.2，-0.6 )。
总结：与标准治疗以外的任何治疗相比，palovarotene能有效减少每年异位骨化体积(加权线性混合效应模型减少54% )。安全性方面，皮肤干燥、口唇干燥、关节痛、瘙痒、四肢痛、皮疹、脱发、红斑、头痛、背痛、皮肤脱落、恶心、筋骨痛、肌痛、干眼症、过敏、末梢水肿和疲劳在治疗中最为常见。
此外，Sohonos的处方信息包含有关FOP患儿胚胎胎儿毒性和骨骺早期闭合风险的阻滞警告。 由于存在畸形风险，Sohonos在怀孕期间是禁忌。 治疗开始前，应进行阴性妊娠试验。
Sohonos推荐剂量包括慢性日剂量5mg (或14岁以下儿科患者体重当量)，可根据突发症状修改/增加剂量。
目前，Sohonos已获准在美国、加拿大用于符合条件的患者，并得到阿联酋的有条件批准。 Ipsen还启动了患者支持计划，以帮助符合条件的个人获得Sohonos。 这个产品可以用在处方上了。
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