Takhzyro是一种全人单抗，能特异性结合和抑制血浆激肽释放酶的活性。 Takhzyro于2018年8月批准上市，适应症用于12岁以上的HAE患者，通常预防HAE发作。Takhzyro不适用于HAE发作的急性治疗。 目前，尚未批准用于6岁以下HAE患者进行长期防治( LTP )的药物。
最近，武田制药在2022年欧洲过敏与临床免疫学学会( EAACI )大会上发表了takhzyro（lanadelumab )。
扎芦巴单抗注射液(2- 12岁以下患者预防遗传性血管水肿( HAE )发作3期SHP643-301研究( SPRING，NCT04070326 )阳性结果。
这些结果与在成人和青少年HAE患者中进行的早期研究相一致。
关于三期SHP643-301研究( SPRING )
SHP643-301(spring )是一项多中心、开放标签3期的研究，在2至12岁以下HAE儿科患者中开展。
目的评价Takhzyro预防HAE急性发作的安全性、药代动力学( PK )、药效学和临床活性/结果。 在这项研究的52周治疗期间
2至6岁以下儿童每4周接受1次( Q4W ) 150mg剂量Takhzyro，6至12岁以下儿童每2周接受1次( Q2W ) 150mg剂量Takhzyro。
这项研究已经完成，达成了目标。 数据显示，与基线相比，Takhzyro防治使儿童HAE发作率平均下降94.8%，从每月1.84次降至治疗期间的0.08次。 在52周的治疗期间，大多数患者( 76.2% )无发作，平均99.5%天数无发作。
研究期间未见死亡或严重治疗期不良事件( TEAE )报道，也无患者因TEAE终止研究。 最常见的TEAE为注射部位疼痛，大多数TEAE严重程度为轻度或中度。
这些结果与在成人和青少年HAE患者中进行的早期研究中观察到的Takhzyro的良好疗效和安全性一致。
武田制药将与世界监管机构讨论这些数据，并根据该研究的数据在本年度内提交Takhzyro治疗2至12岁以下HAE儿童的监管申请文件。
关于Takhzyro
Takhzyro是一种全人单抗，能特异性结合和抑制血浆激肽释放酶的活性。 Takhzyro于2018年8月批准上市，适应症用于12岁以上的HAE患者，通常预防HAE发作。
Takhzyro不适用于HAE发作的急性治疗。Takhzyro通过皮下注射给药，HAE患者在体内的半衰期为14天。 经医疗专家培训后，只要患者自行给药或护理人员给药，1分钟以下即可完成注射。
关于给药，Takhzyro的推荐起始剂量为每两周300mg。 经治疗病情控制良好且无发作的患者，可考虑每4周300mg剂量，尤其是低体重患者。 根据地区许可证，Takhzyro可作为300mg剂量的小瓶或预填充注射器提供。
关于遗传性血管水肿( HAE )
遗传性血管水肿( HAE )是一种少见的遗传性疾病，可引起机体各部位反复水肿-肿胀，包括腹部、颜面、足部、生殖器、手部、喉咙。 肿胀使人虚弱，造成疼痛。 堵塞呼吸道的发作可能导致窒息，危及生命。
据估计，全世界每50000人中就有一人患有HAE，该病常常被低估，诊断不足和治疗不足。
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