生物制药公司Geron Corporation月21日宣布，美国食品药品监督管理局( FDA )接受了Imetelstat的新药申请( NDA )，以治疗低风险骨髓增生异常综合征( MDS )患者的输血依赖性贫血。此外，该公司还将于2023年第四季度在欧盟( EU )提交上市许可申请( MAA )。
Imetelstat是一种正在研究的端粒酶抑制剂，用于结合端粒酶抑制活性，阻断恶性干细胞和祖细胞在髓系恶性血液病中的不受控制的增殖。 这些细胞是血癌的病原体，如骨髓增生异常综合征( MDS )和骨髓纤维化( MF )。
迄今为止，Imetelstat已被美国食品和药物管理局( fda )授予快速通道指定，以治疗输血相关性贫血(与del(5q )无关的低风险或中度单风险MDS、对促红细胞生成药物的难治性或耐受性)以及经janus相关激酶( JAK )抑制剂治疗后，疾病复发或难治的中度2风险或高危MF的成年患者。 目前，该药尚未得到任何监管机构的批准。
IMerge研究( clinical trials.gov identifier:NCT 02598661 )中的数据支持imetelstat的申请。
本研究评估了imetelstat在国际预后评估系统( IPSS )较低或中危险MDS患者中的疗效和安全性。 在第三阶段部分，178名参与者被随机分配为2:1，每4周静脉注射Imetelstat或安慰剂。主要终点为至少持续8周的红细胞输注独立性( RBC- ti )率，定义为进入试验后至少连续8周无红细胞输注的患者百分比。
结果与安慰剂相比，接受imetelstat治疗的患者达到8周输血独立性主要终点的比例明显较高( p小于0.001 )，8周应答者TI持续时间中位数接近1年。 与安慰剂相比，接受Imetelstat治疗的患者随着时间的延长平均血红蛋白水平也显著增加( p小于0.001 ) 。 在重要的MDS亚组中，无论是环铁细胞状态、基线输血负担还是IPSS风险分级均有所改善。
安全性结果与以前imetelstat的临床经验一致。Geron公司目前正在进行两个三期重要临床试验，以评估imetelstat在低风险骨髓增生异常综合征( LR MDS )和复发/难治性骨髓纤维化( MF )中的作用。
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