根据药物研发公司ALX肿瘤公司的新闻发布会，FDA批准新一代CD47阻断剂evorpacept(alx148 )作为孤儿药物用于急性髓细胞白血病( AML )患者的潜在治疗选择。
“获得美国食品和药物管理局( FDA )指定的AML和以前胃癌的孤儿药物是一个重要的监管里程碑，反映了FDA对evorpacept改善这些晚期癌症患者临床结果潜力的认可。“ALX肿瘤学首席医疗官Sophia Randolph博士在新闻发布会上说。“在我们进行的1/2期的ASPEN-05研究[NCT 04755244]2中，乐于评估evorpacept、venetoclax [Venclexta]和氮杂胞苷联合用药对以前未治疗的AML患者(不适合诱导治疗或加强复发/难治性AML患者)的疗效。“Randolph补充说。
该研究计划招募97名至少18岁的患者，根据世界卫生组织2016年的分类，这些患者在细胞学或组织学上为复发/难治或新诊断的AML，具有适当的肝肾功能和表现状态。
按照欧洲白血病网络2017标准，1期和2期部分的主要疗效分别是剂量限制性毒性患者数和实现完全缓解但血液未完全恢复的患者数。
2022年6月，该公司宣布ASPEN-05一期剂量增量募集完毕，达到4周一次剂量60mg/kg evorpacept最高方案规定剂量水平时，未出现任何安全性问题。
该公司补充说，在进入ASPEN-05的一期剂量优化部分之前，患者招募将暂停，等待ASPEN-02的一期部分( NCT04417517 )完成。这是一项评估evorpacept与氮杂胞苷组合用于高风险MDS患者的1/2期研究。在阶段1，患者联合evorpacept和75 mg/m2静脉( IV )，或皮下注射胞苷每日7天、28天。 在第二期的部分，患者接受2期推荐剂量evorpacept和75 mg/m2静脉注射或氮杂胞苷皮下注射，每日7天，28天。
来自ASPEN-02的数据在ASPEN-05研究中用于确定与venetoclax和氮杂胞苷联合使用的evorpacept的最佳剂量。 正在进行ASPEN-05的患者将继续按方案接受治疗和随访。
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