2022年6月24日，美国食品药品监督管理局( FDA )批准了Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于复发/难治性大b细胞淋巴瘤( LBCL )患者的二线治疗，包括未另行说明的弥漫大b细胞淋巴瘤) DLBCL、原发纵隔LBCL、滤泡性淋巴瘤3B级和高级b细胞淋巴瘤。Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统( CNS )淋巴瘤患者的治疗。
Breyanzi是以CD19为导向的转基因自体t细胞免疫治疗，作为由CD8和CD4成分组成的嵌合抗原受体( CAR )阳性活t细胞的特定成分接受治疗。 这是一种定制治疗，包括用患者自己的t细胞进行基因改造，靶向破坏淋巴瘤细胞的新基因。
扩大认可基于随机开放标签的3期TRANSFORM研究( NCT03575351 )数据，该研究评估Breyanzi一线化学免疫治疗12个月内184名复发或难治性LBCL成人的疗效和安全性。
患者随机接受1:1的Breyanzi单次滴注或标准治疗，包括3个周期的化学免疫治疗，然后接受大剂量治疗和自身HSCT。主要目标是独立审查委员会确定的无事件生存期( EFS )。 重要的次要终点是完全弛豫( CR )率和无进展生存期( PFS )。
结果与标准治疗组相比，Breyanzi治疗组患者分别实现以下改善：
EFS:10.1个月vs 2.3个月(风险比[HR]，0.34； 95%CI，0.22-0.52； 小于0001 )。
CR率： 66%(95%ci，56-76 ) vs39% ) 95%ci，29-50 ) )小于0001 )； Breyanzi组为CR的中位持续时间( NR ) ( 95%CI，7.9-NR )。
中位PFS:14.8个月vs 5.7个月( HR，0.41； 95%CI，0.25-0.66； P=.0001 )。
Breyanzi在二线治疗中的疗效也得到了单臂、非盲、2期PILOT试验( NCT03483103 )的数据支持，该试验包括61例化疗疗程后出现复发或难治性LBCL不符合移植条件的患者。
结果显示总有效率为80% (主要终点)。 54%的患者达到CR，26%的患者部分缓解。 CR出现的中位期间为1个月(范围： 0.8-6.9个月)，缓解的中位期间为11.2个月) 95%CI，5.1-NR )。Breyanzi报道的最常见的非实验室不良反应是疲劳、细胞因子释放综合征、肌肉骨骼疼痛和恶心。 最常见的3~4级实验室异常包括淋巴细胞数量减少、中性粒细胞数量减少、血小板数量减少、血红蛋白减少。
Breyanzi有关于细胞因子释放综合征和神经系统毒性(包括致命或危害生命的反应)风险的黑框警告。
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