软骨发育不全症( achondroplasia )是引起体型不成比例的骨骼发育不良的最常见形式。 目前在美国、欧洲、日本接受小儿软骨发育不全症的治疗。
2022年6月21日，BioMarin公司宣布，日本厚生劳动省( MHLW )批准了Voxzogo核糖体肽)注射制剂。 该药为每日注射一次的c型利钠肽( CNP )类似物，用于治疗生长板未闭合的所有年龄段儿童软骨发育不全症。
Voxzogo(vosoritide，沃索肽)是一种经过改良的c型利钠肽( CNP )，是通过下调成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)信号转导直接靶向软骨发育不全的潜在病理生理学，促进软骨内骨形成。
批准基于全球三期随机、双盲、安慰剂对照研究的结果，该研究评估了Voxzogo的疗效和安全性以及这三期研究的长期扩展
以及来自参与患者的数据，在2期随机、双盲、安慰剂对照临床试验中，评估了Voxzogo在0至60个月以下软骨发育不全儿童和幼儿中的安全性和有效性。
52周多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期研究评估Voxzogo在软骨发育不全患者中的安全性和有效性。 使用Voxzogo后观察到血压暂时下降。 在临床研究中，52周治疗期间，接受Voxzogo治疗的60名患者中8名( 13% )共11次血压暂时下降，而安慰剂组61名患者中3名)5%血压暂时下降。
严重心脏、血管疾病或服用抗高血压药物的患者被排除在试验之外。 为了降低血压和相关症状(头晕、疲劳、恶心)的风险，患者在给药前应充分补充水分，摄取足够的食物。
最常见的不良反应发生在Voxzogo治疗患者的5%以上，另外，在第三期的研究中，百分比比安慰剂高的是注射部位的反应(包括发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、疼痛)、呕吐、关节痛、血压下降、胃肠炎、腹泻、头晕、耳痛、流感、耳痛
在欧盟，Voxzogo于2021年8月获得批准，通过治疗年龄从2岁到生长板闭合的儿童来治疗软骨发育不全症( achondroplasia )。
在美国，Voxzogo于2021年11月获得批准，具有5岁以上开放骨端(生长板)的软骨发育不全症(最常见的侏儒症)儿童患者线性生长加快。
顺便说一下，在美国和欧盟，Voxzogo被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药物资格( ODD )。Voxzogo是首个获批准用于治疗软骨发育不全症儿童患者的药物，可治疗疾病的根本原因，代表着重大的医学突破，可能对患者生活产生有意义的影响。
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