美国FDA批准Rhythm制药公司药物imcivree(setmelanotide )的新适应证，用于Bardet-Biedl综合征( BBS )患者的治疗，并进行体重管理。
批准基于该公司重要的III期试验的数据。 该药物显示早期、显著且持续的体重减轻，达到了主要终点和所有重要的次要终点。 没有减肥或运动的情况下，BMI的平均百分比变化为-7.9%。12岁以上可自行报告饥饿的患者中，52周内空腹得分平均变化为-2.1，差异有统计学意义。
Imcivree是首个靶向MC4R通路损伤的治疗方法。 M4R在调节饥饿、热量摄入和能量消耗的生物学途径中起着重要作用。 M4R通路损伤也是BBS相关早发、严重肥胖、暴食症的根本原因。
Rhythm董事长、总经理兼首席执行官David Meeker博士在声明中表示：“FDA的批准代表着Rhythm的重要里程碑。我们为罕见的MC4R通路疾病导致的饮食过度和严重肥胖的患者开发了Imcivree策略，以验证其能够为已建立的BBS患者社区及其家属提供正确的治疗，他们迫切需要新的治疗方案。 ”
Rhythm制药公司公布了Imcivree(setmelanotide )因BBS综合征或POMC或LEPR缺乏性肥胖症接受治疗18个月至3年的长期扩展研究数据。
该演讲在亚特兰大举行的内分泌学会年会暨博览会( ENDO )上举行。在 II 期或 III 期接受setmelanotide治疗的42名BBS患者继续进入长期延长期。 直到数据中断为止，分别有30名和19名患者接受了至少18个月和24个月的药物治疗。 18个月和24个月间，所有患者体重指数( BMI )平均百分比变化分别为-9.5%和-14.3%。
迄今为止，Imcivree已于2021年获得FDA批准用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖症。 这也是一种罕见的肥胖症，患者表现出无法满足的饥饿(暴食症)和早发的严重肥胖。
POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷可损伤糖皮质激素4(MC4 )受体通路。
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