2022年4月28日,百时美施贵宝宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Camzyos (mavacamten)用于治疗患有症状性纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)的成人,以改善功能能力和症状。
Camzyos是第一个也是唯一1个FDA批准的对心肌肌球蛋白有选择性的变构和可逆抑制剂,针对梗阻性HCM的潜在病理生理学。
Camzyos 在一项名为EXPLORER的251名患者研究的基础上获得了批准,在该研究中,随机服用该药物的患者与服用安慰剂的患者相比,峰值耗氧量明显更好,并且在广泛使用的心力衰竭测量方面有所改善。服用该药物的患者中有 27% 的患者在参考量表上的症状时心力衰竭症状“正常化”。
目前正在开展一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究——EXPLORER-CN,旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的安全性和疗效。Camzyos此前在中国已被授予“突破性治疗药物”认证,用于治疗oHCM患者。
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