2022年5月21日，Regeneron制药公司公布了评估evkeeza(evinacumab )治疗纯合高胆固醇血症( HoFH )的5-11岁儿童的三期试验的积极结果。 实验达到了其主要目标，第24周，研究Evkeeza用于其他降脂治疗的儿童平均降低了48%的低密度脂蛋白胆固醇( LDL-C )。
评估evinacumab在该单臂、非盲研究( NCT04233918 ) 14名儿科患者(平均年龄9岁)中的疗效和安全性，患者平均LDL-C水平为264mg/dL。 这些受试者中有86%服用他汀类药物，93%服用依折麦布，50%进行了LDL单采术，14%服用lomitapide。
除降脂治疗24周外，患者每4周在静脉内接受15mg/kg的evinacumab。 主要终点为LDL-C基数至第24周的变化。 重要的次要终点是evinacumab对其他脂质参数的影响。
结果证明，evinacumab符合主要终点，第24周时LDL-C平均下降48%。 在79%的患者中，evinacumab治疗至少将LDL-C减少了一半。另外，与132mg/dL的LDL-C绝对平均减少量相关。
通常，在治疗的前8周内，还观察到所有脂终点参数(载脂蛋白b、非高密度载脂蛋白胆固醇、载脂蛋白( a )和总胆固醇)水平下降。
所有完成试验的患者对Evkeeza耐药普遍良好。 最常见的不良反应( AE )为咽痛(咽痛，21% )及上腹痛、腹泻、头痛、咽炎。 严重AE (主动脉瓣狭窄和扁桃体炎) 2例，被认为与治疗无关。
到目前为止，Evkeeza是最初的ANGPTL3靶向(血管紧张素样3靶向)疗法！ 欧洲委员会批准Evkeeza用于12岁以上纯合子家族性高胆固醇血症( HoFH )患者的辅助治疗。
详细结果将在第五届欧洲动脉粥样硬化协会儿科家族性高胆固醇血症研讨会上公布，Regeneron将于2022年底前向美国食品药品监督管理局( FDA )提交儿童适应证申请。
目前，Evkeeza在5至11岁HoFH患者中的潜在用途正在临床开发中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的充分评估。
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