原发性胆管炎( PBC )是一种少见的、危及生命的肝脏自身免疫性疾病，主要表现为胆管(将胆汁运出肝脏的功能)受到自身免疫性的破坏，导致胆汁淤积。 伴肝内胆管炎症和破坏，进展为纤维化、肝硬化、肝功能衰竭。PBC的其他临床症状包括疲劳和瘙痒。 在美国，PBC是女性肝脏移植的主要病因。
生物制药公司CymaBay Therapeutics于9月7日公布了其三期重要反应研究的积极结果。 本研究评估Seladelpar在成人原发性胆管炎( PBC )治疗中的安全性和有效性，实验结果表明，Seladelpar对PBC三期反应试验中的主要和重要次要终点具有较高的统计学意义。
Seladelpar是研究性一流的口服选择性过氧化物酶体增殖物激活受体( PPAR )激动剂)或delpar，作为PBC患者的研究性二线治疗药物,以肝细胞、胆管细胞、枯否细胞、巨噬细胞、星形细胞中的受体为靶点，这些细胞类型在肝病中起重要作用。 seladelpar的PPAR-激动剂具有抗炎和抗纤维化双重作用，该方法还可减少胆汁酸,增加脂质代谢。
此前，seladelpar被美国FDA和EUEMA授予PBC治疗孤儿药物资格，被欧盟EMA授予PBC治疗首选药物资格( PRIME )。
在这个双盲、安慰剂对照的3期RESPONSE研究中，对熊去氧胆酸( UDCA )反应不足或不耐受，血清碱性磷酸酶( ALP )正常上限) ULN )至少12个月后的193名PBC成年患者的seladeded。研究参与者被随机分配为2:1，接受seladelpar 10mg每日一次或作为安慰剂。 主要终点为应答率，52周后ALP水平低于1.67倍的ULN且ALP至少降低15%，总胆红素( TB(1.0倍ULN的患者。
研究结果显示，61.7%接受seladelpar治疗的患者在12个月时达到血清ALP和TB的主要复合终点，而接受安慰剂治疗的患者为20% (P小于0.0001 )。25%的seladelpa治疗患者12个月ALP恢复正常(主要继发终点)，而接受安慰剂治疗的患者ALP未恢复正常( p小于0.0001 )。 据报道，在12个月的时间里，seladelpar组ALP的最小均方下降率为42.2%，安慰剂组为4.3%。另外，与安慰剂相比，seladelpar治疗6个月后瘙痒减少差异有统计学意义( p小于0.005 )。
seladelpar的安全性与安慰剂相当，与以前的研究一致。本研究未见与治疗相关的重大不良事件报道。 根据CymaBay Therapeutics，其他数据将在即将召开的医学会议上共享。
新闻稿称，该试验数据支持对美国食品药品监督管理局( FDA )、药品保健产品监督机构( MHRA )和欧洲药品管理局( EMA )的监督讨论和监督批准申请。
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