2012年1月18日，美国食品药品管理局( FDA )批准甲氨蝶呤清除延迟患者使用Voraxaze(glucarpidase )，降低体内毒性血浆甲氨蝶呤浓度。 这种清除延迟可能是由于患者肾功能损害造成的。这个药被FDA指定为孤儿药。 Voraxaze作为一种酶，可将甲氨蝶呤降解为惰性代谢产物，经肾外途径(主要通过肝脏)排出体外，迅速降低血浆水平。
大剂量甲氨蝶呤化疗用于治疗骨肉瘤、白血病及淋巴瘤等某些类型的癌症或预防复发。 部分接受甲氨蝶呤治疗的患者出现肾功能损害，甲氨蝶呤积聚在血液中达到毒性水平，增加患者毒性风险。
FDA批准Vorazxaze基于两个单组、开放性、多中心试验治疗的290例患者的数据。 这些被试验者的中位年龄为17岁( 1个月龄~85岁)，男性占64%，32%患有骨源性肉瘤或肉瘤，63%患有白血病或淋巴瘤。 支持该药批准的是该试验的药代动力学终点数据，该终点是指血浆甲氨蝶呤浓度快速、持续降低且具有临床意义( RSCIR ) (具体为“glucarpidase给药后15 min内血浆甲氨蝶呤浓度达到 1 mol/L水平。
Voraxaze的疗效经一项患者亚组研究证实，涉及其中1项研究可评估治疗的22例患者。
参与本研究的患者存在继发于肾功能损害的甲氨蝶呤清除延迟(标准列线图上显示超过平均值的2个标准差以上)。
疗效评估仅限于治疗前后采集血浆标本，按正确操作流程处理，采用色谱法获得可靠甲氨蝶呤测定值的患者。 其中10例患者达到RScir(45%:95%可信区间，27%~65% )。
所有可评估患者甲氨蝶呤浓度均较预处理时基线水平降低95%以上，持续glucarpidase治疗后8 d。
研究中报道最多的不良反应包括感觉异常、颜面潮红、恶心和/或呕吐、低血压和头痛。
Voraxeze通过静脉注射给药。 glucarpidase给药后48h内，测定准确的甲氨蝶呤浓度只能使用色谱，但用免疫分析法测定会高估甲氨蝶呤浓度。
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