A型血友病又称甲型血友病，是一种x染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，在甲型血友病中，基因突变导致凝血蛋白水平较低。 如果没有足够的因子，患者容易出现关节过度出血和自发性出血，会导致关节损伤和慢性疼痛。
近日，赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局( FDA )收到了Altuviiio的补充生物产品许可申请( sBLA )。 这是一流的高持续因子替代疗法，用于12岁以下重症甲型血友病患者的治疗。
sBLA基于重要的3期extend-Kids研究的积极最终结果，该研究证明每周一次给药对患有严重血友病a的儿童具有非常有效的出血保护作用。根据FDA，处方药使用者费用法案( PDUFA )的生效日期为2024年5月10日。
此前，FDA已批准将Altuviiio (一般称为抗血友病因子(重组)，FC-VWF-XTEN融合蛋白)应用于甲型血友病(先天性因子缺陷)成人和儿童。具体为常规预防降低出血发作频率； 正在接受根据需要治疗和控制出血发作的出血的围手术期治疗。
儿科批准得到三期XTEND-Kids研究( ClinicalTrials.gov识别符： NCT04759131 )中期数据的支持，该研究中、74名未满12岁的重度血友病a患者接受altuviio 50 IU/kg静脉注射，每周一次，持续52周。 试验的主要终点是抑制剂开发的发生(针对因子的中和抗体)。
儿科研究结局显示，在主要终点未检测到因子抑制剂发展(0)0% [95% CI，0-4.9]。 ALTUVIIIO到达了重要的次要终点，中位数和平均年化出血率分别为0.00 (四分位距： 0.00-1.02 )和0.00 ) 95%ci，0.56-1.42 )。 此外，64%的患者无出血事件，82%的患者无关节出血，88%的患者无自发性出血。
最常见的治疗表现为新型冠状病毒试验阳性、上呼吸道感染、发热。 没有报告严重过敏反应、过敏反应、栓塞和血栓症。
Altuviiio的安全性与XTEND-1试验( ClinicalTrials.gov识别符： NCT04161495 )中观察到的安全性相似，已被证实对成人和儿童均有效。三期XTEND-Kids研究的重要数据发表在今年加拿大蒙特利尔召开的国际血栓止血学会( ISTH )年会的最新会议上。
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