迄今为止，肾细胞癌是最常见的肾癌类型，约十分之九的肾癌诊断为肾癌。 男性肾细胞癌的发病率是女性的两倍。 大多数肾细胞癌病例是在其他腹部疾病的影像学检查中偶然发现的。 在美国，约15%的肾癌患者被诊断为晚期。
默克公司9月19日的新闻发布会表示，美国食品药品监督管理局( FDA )同意优先审查Belzutifan的补充新药申请( sNDA )，并接受免疫检查点和抗血管生成治疗后治疗晚期肾细胞癌( RCC )成年患者。FDA将处方药物使用者费用法案的目标日期定为2024年1月17日。
Belzutifan是一种缺氧诱导因子-2(HIF-2)抑制剂，可减少细胞增殖、血管生成、肿瘤生长相关HIF-2靶基因的转录和表达。Belzutifan也是美国首个获得批准的HIF-2抑制剂治疗方案。目前，Welireg商品名已在美国上市，用于治疗患有hipelylind综合征( VHL )的成年患者。这些患者需要治疗相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤，无需立即手术。 此外，该药已在英国、加拿大和其他几个国家和地区获得批准，适应证同上。新闻稿称，如果获得批准，Welireg将为需要新选择的晚期肾癌患者提供新的、新的作用机制。
此次sNDA的申请主要基于LITESPARK-005试验的数据，试验采用随机开放标记的三期试验( ClinicalTrials.gov，NCT04195750 )、旨在评估Welireg和埃维莫司对晚期肾细胞癌患者的疗效，这些晚期肾细胞癌患者在接受PD-1/L1和VEGF-TKI序贯治疗或联合治疗后取得了进展。
两主要终点为无进展生存期( PFS )和总生存期( OS )。 次要终点包括总体缓解率( ORR )、缓解期和安全性。 这项试验共招募了746名患者，他们随机分为两组，分别接受Welireg(120mg )，每日一次口服(或埃维莫司) 10mg，每日一次口服)。
结果显示，belzutifan组PFS改善与依维因比较有统计学意义和临床意义。 客观缓解率(次要终点)也有统计学显著改善。 该公司表示，中期分析显示操作系统有所改善，但不认为有统计学意义，打算在之后的分析中进行测试。LITESPARK-005是Welireg综合开发计划的一部分，由四个RCC 3期考试组成，包括LITESPARK-011和LITESPARK-012。使用LITESPARK-022评估Welireg在二线和未接受治疗的晚期疾病环境中的作用，以及Welireg在辅助治疗环境中的作用。
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