JMML是一种造血异常疾病，主要由粒细胞和单核细胞过度增殖引起，常因原始细胞增多导致血小板下降、贫血，易引起肝脾肿大等症状。
2022年5月21日，美国食品药品监督管理局FDA已批准阿扎胞苷(Vidaza)用于新诊断的青少年粒单核细胞白血病(JMML)患者。
监管决定获得国际多中心开放标签aza-jmml-001(NCT02447666 )数据的支持。其中检测了胞苷和传统对照组在造血干细胞移植前新诊断为骨髓增生异常综合征或JMML的儿童患者( HSCT )中的安全性和有效性。
共有18名研究参与者接受了催产素静脉注射，每日剂量75 mg/m2，28天治疗周期的第1天至第7天，最少3个周期，最多6个周期。 考试的主要目标是3个月时的缓和率，包括基于国际JMML缓解标准的完全缓解( cCR )或临床部分缓解( cPR )。结果50%的患者( 95%可信区间，26%-74% )出现该药物的确认临床反应。 在这些患者中，3名实现了cCR，6名经历了cPR。另外，中位反应时间为1.2个月(范围0.95-1.87 )。 94%的患者继续接受HSCT，移植中位时间4.6个月(范围2.8-19 )。
以前的数据显示，38%的需要血小板输注的患者在第三个治疗周期后不再输注。 在接受HSCT的17名患者中，82%的患者随访23.8个月的中位，无白血病。
关于安全性，最常见的影响是发热、皮疹、上呼吸道感染和贫血。
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