2012年12月14日，美国FDA批准普纳替尼（Ponatinib）上市销售，用于治疗ABLT315I突变的慢性粒细胞白血病( CML )或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病( ALL )，也可用于治疗对传统酪氨酸酶抑制剂( TKI )的耐药或不耐药的CML或ALL。
普纳替尼(Ponatinib)是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可用于治疗BCR-ABL基因突变或未突变的白血病患者，包括对BCR-ABL基因315位点的肌氨酸-异亮氨酸突变( threonine-to-isoleucinemutationatposition 315，T315I )的酪氨酸激酶抑制剂耐药的患者。
单臂开放、国际、多中心试验评估CML和Ph ALL患者的安全性和有效性。 所有患者均接受普伐他汀(每次45mg，每日一次)治疗。
CP-CML的主要疗效终点为主要细胞遗传学反应( MCyR )，包括完全和部分细胞遗传学反应( CCyR和PCyR )。 AP-CML、BP-CML和Ph ALL的主要疗效终点均为主要血液学反应( MaHR )。完全血液学反应( CHR )或无白血病证据( NEL ) )定义。
3%为其他人种92%患者的ECOG评分为0或1；诊断至首次给药的中位时间为6.1年； 88%的患者对以前的TKI耐药55%的患者存在一个或多个BCR-ABL激酶区变异； 7%的患者以前接受过一种TKI治疗，CP-CML患者中，所有患者的MCyR为55%，CCyR为46%，MMR为39%。
两组队列( TKI耐药或不耐药VS T315I变异)患者中，MCyR为51% VS 70%，CCyR为40% VS 66%，MMR为34% VS 58%。
达到MCyR或MMR的CP-CML患者中位反应时间分别为2.8个月和5.5个月。 在三对队列( AP-CML VS BP-CML VS Ph ALL )中，
患者MaHR为57% VS 31% VS 41%，CHR为51% VS 21% VS 34%。 在三对队列( AP-CML VS BP-CML VS Ph ALL )中，患者中位反应时间分别为0.7个月VS 1.0个月VS 0.7个月，中位DOR为12.9个月VS 6.0个月VS 3.2个月。
最常见的非血液学不良反应20%为高血压、皮疹、腹痛、疲劳、头痛、干裂皮肤、便秘、关节痛、恶心、发热。 血液学不良反应包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和白细胞减少。
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