2016年3月30日，美国FDA批准Defitelio (脱纤维钠、脱纤维蛋白)治疗成人和儿童肝静脉阻塞性疾病( VOD )，又称正弦阻塞性综合征( SOS )，肾或肺功能障碍以下造血干细胞移植( HSCT )。 此前已于2013年10月底在欧盟上市。
Defitelio(去纤维钠,去纤苷)是单链脱氧寡核苷酸混合物衍生的生化药，主要作用于内皮细胞并产生多种生物学效应。
基于其抗凝、促纤溶、抗炎等作用，探索其在造血干细胞移植( HSCT )后肝静脉闭塞症( HVOD )治疗中的应用，该研究收治19例sHVOD患者。 脱氧糖苷剂量每日5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用期为15天(2-61天)。 结果显示，42%的患者完全缓解( CR )，移植后100天总存活)率达32 )，且患者能较好耐受脱氧( deoxy )糖。 随后，一些临床试验证实了脱氧糖苷治疗对HVOD的有效性。
使用荧光素治疗最常见不良反应最常见不良反应(发生率10%，无因果关系)为低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
近年来，许多临床研究结果表明，脱氧麻黄碱是防治HSCT后肝静脉阻塞的安全有效药物。
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