大多数视神经脊髓炎谱系障碍患者通常会出现不可预测的复发、新的神经系统症状发作或现有神经系统症状恶化(也称为发作)，这些症状往往很严重且反复出现。每次发作可能会导致不可逆的后果，因此减少复发至关重要。而长效C5补体抑制剂Ultomiris在该群体中的3期试验中达到了主要终点，在73周的中位治疗持续时间内，未观察到判定的复发。
这是一项非盲、多中心、外部安慰剂对照CHAMPION-NMOSD III期试验(NCT04201262)，高水平阳性结果显示，与Soliris PREVENT临床试验的外部安慰剂组相比，Ultomiris (ravulizumab-cwvz)在抗水通道蛋白-4 (AQP4)抗体阳性(Ab+)视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人中实现了具有统计学意义和临床意义的复发风险降低。
该试验在58名AQP4 Ab+ NMOSD成人中评估了C5补体抑制剂ravulizumab-cwvz的疗效和安全性。从第15天开始，所有患者均在第1天接受单次基于体重的ravulizumab-cwvz负荷剂量给药，随后每8周接受一次基于体重的常规维持给药。
由于NMOSD复发的潜在长期功能影响，ravulizumab-cwvz与来自3期 Soliris® PREVENT 试验 (NCT01892345) 的外部安慰剂组进行了比较。主要终点是首次裁定试验中复发的时间，由独立裁定委员会确认。
结果表明，与外部安慰剂组相比，ravulizumab-cwvz 治疗达到了主要终点，表明复发风险具有统计学意义和临床意义。在73周的中位治疗期间，在接受ravulizumab-cwvz治疗的患者中未观察到复发。
ravulizumab-cwvz的安全性特征与之前的研究和其他已批准的适应症中所见一致。在本研究的一个进行中的长期延长期内，有56名患者继续接受ravulizumab-cwvz治疗。
其他研究数据将在即将召开的医学会议上公布，并提交给全球卫生机构。目前，Ultomiris (ravulizumab-cwvz)被批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。
“Soliris 确立了补体抑制在预防 NMOSD 复发中的作用，通过 Ultomiris，我们继续为患者进行创新，提供更方便的每 8 周给药方案，”Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 说。 “这些试验结果表明，Ultomiris 可以帮助患者消除复发，这是 NMOSD 治疗的重要进步。”
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