未来三个月，美国FDA可能会做出一系列重要决定。该机构将决定治疗镰状细胞病的新基因药物，其中包括美国批准的第一个基于CRISPR的治疗方法。多发性骨髓瘤细胞疗法的扩大使用也在讨论中，正如安进的KRAS靶向肺癌药物Lumakras的确认性批准一样。近日，对Alnylam制药的药物用于心肌病也做出了裁决。
以下是今年第四季度值得关注的五个决定：
1.Onpattro用于治疗ATTR淀粉样变性心肌病
患有ATTR淀粉样变性心肌病的人数比患有神经病的人数多得多。乍一看，决定是否扩大谁可以接受Alnylam的Onpattro药物似乎很简单。目前，Onpattro已被批准用于治疗患有罕见遗传疾病ATTR淀粉样变性的人的神经疼痛，并已提交给FDA，数据显示它还可以帮助心血管并发症患者。
然而，FDA官员对这些数据的评价不太积极，质疑了该公司关于患者运动持续时间和生活质量得分的增加是有意义的说法。他们还将其与辉瑞公司批准的药物tafamidis进行了比较，后者有数据显示它降低了死亡和心血管住院的风险。
然而，Alnylam于10月9日宣布FDA已拒绝批准这一扩展适应症，尽管FDA咨询委员会在9月份以9比3的投票结果认为patisiran的好处超过了其扩大适应症的风险。专家组似乎对基因沉默剂的益处不以为然，与安慰剂相比，基因沉默剂没有达到临床意义的主观阈值。
2.Exa-cel和lovo-cel用于治疗镰状细胞病
患有镰状细胞病的人经常会经历阵发性的疼痛，因为患者的红细胞由于病情而弯曲成僵硬的新月形，阻碍了血液的流动。
目前FDA正在审查的两种药物有望在多年甚至更长时间内消除或大幅减轻这些疼痛危机。它们对健康的影响可能是深远的，有可能改变疾病的进程。
由Vertex和CRISPR公司研发的Exa-cel涉及对患者的干细胞进行基因编辑，以产生大量所需的替代形式的血红蛋白，这种血红蛋白在镰状细胞中发生突变。
相比之下，蓝鸟生物公司的lovo-cel将一种工程形式的血红蛋白基因添加到患者的干细胞中，为这些细胞提供了制造功能性蛋白质的新指令。
FDA将于12月8日之前对Exa-cel做出决定，并于12月20日之前对lovo-cel做出决定。在此之前，该机构将于10月31日召集一个顾问小组来审查Exa-cel，如果获得批准，它将成为第一个在美国获得批准的基于CRISPR的药物。
Lovo-cel的结构与治疗β地中海贫血的Zynteglo疗法类似，但不会经历相同的咨询委员会程序。
3.Abecma治疗早期多发性骨髓瘤
百时美施贵宝和生物技术合作伙伴2SeventyBio率先将多发性骨髓瘤细胞疗法推向市场，并于2021年3月为其CAR-T疗法Abecma赢得了批准。
然而，个性化治疗的批准仅限于之前至少接受过四种其他药物的患者——这是一个相对狭窄的适应症。即便如此，百时美施贵宝仍难以生产足够的Abecma来满足需求，迫使该公司对治疗药物的供应进行配给。
此后，随着百时美施贵宝扩大产量，供应有所改善。但如果FDA批准Abecma扩大用于所谓的三级暴露多发性骨髓瘤的许可，患者群体可能很快就会增多。在这种情况下，研究结果表明，与标准药物治疗方案相比，该药物对患者癌症的控制时间明显更长。
FDA预计将在12月16日之前做出决定。
值得注意的是，强生公司和传奇生物科技的CAR-T疗法Carvykti是其竞争药物，在早期多发性骨髓瘤治疗中明显优于标准药物。两家公司预计FDA将在4月下旬就其扩大使用的申请做出决定。
4.用于治疗非小细胞肺癌的Lumakras
10月5日，FDA将召集一个顾问小组来讨论该机构是否应该完全批准Lumakras，这是安进公司的第一种抗癌药物，两年半前获得了加速批准。
该药物针对KRAS，这是一种在许多肺癌、胰腺癌和结肠癌中经常发生突变的基因。该公司于2021年5月获得批准，用于治疗一种特定类型的转移性非小细胞肺肿瘤，此前数十年一直在努力寻找关闭突变KRAS信号传导的方法，但未获成功。
虽然Lumakras在其验证性3期试验中取得了成功，但该药物的益处相对较小。结果并没有显示接受Lumakras治疗的患者与接受化疗的患者相比，在生存方面有明显的优势。
FDA顾问将投票决定该证据是否值得将Lumakras的批准从有条件批准转为全面批准。虽然该机构不必遵循他们的建议，但通常会遵循他们的建议，并将在12月24日之前对安进的申请做出决定。
积极的投票可能会增加获得批准的几率，这将推动安进公司在早期治疗、其他癌症以及其他药物中研究Lumakras。
5.etrasimod治疗溃疡性结肠炎
实验药物etrasimod是辉瑞从Arena公司收购的药物。两项后期临床试验表明，治疗可以提高溃疡性结肠炎(一种炎症性肠病)患者的临床缓解率。辉瑞预计很快会收到FDA关于etrasimod在该条件下的批准，尽管FDA只给出了今年下半年的大致时间。
获得批准将是更广泛计划的第一步，该计划旨在证明该药物可用于克罗恩病、斑秃和湿疹等其他疾病。如果获得批准，etrasimod将与百时美施贵宝的Zeposia竞争，Zeposia于两年前获得批准，作用类似。
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