克罗恩病是一种影响消化道任何部位和肠外脏器的慢性、持续性炎症性疾病。 但近50%的克罗恩病患者可出现纤维化狭窄并发症，仍是主要治疗课题，因为狭窄是肠切除术的主要原因。 TGF-通路是胃肠纤维化的重要驱动因子，其受体ALK5的抑制被认为是阻断其的最有效疗法。
最近，Agomab Therapeutics NV宣布美国食品药品监督管理局( FDA )给予口服ALK5小分子抑制剂AGMB-129的快速通道指定，用于纤维狭窄性克罗恩病( FSCD )的治疗。
AGMB-129是一种以抑制胃肠道中ALK5为目的的研究药物。 该药物目前尚未得到任何监管机构的批准，其有效性和安全性尚未确定。
值得注意的是，AGMB-129是首个获得FDA快速通道指定用于治疗纤维狭窄性克罗恩病的候选药物。
STENOVA期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，涉及36名有症状的纤维狭窄性克罗恩病( FSCD )患者。 患者随机给予2剂AGMB-129或安慰剂中的1剂12周。
这个多中心研究是世界性的，研究地点在美国、加拿大、欧洲。 主要终点为AGMB-129在FSCD患者中的安全性和耐受性。 次要终点包括回肠狭窄区的药代动力学和靶向性。
迄今为止，该公司公布了其一期临床试验的初步数据。 结果显示，AGMB-129所有给药方案耐药良好，回肠局部暴露率高，血浆PK分析显示无临床相关全身暴露。
证明其胃肠道限制机制在人类中有效发挥作用。 1期研究中良好的安全性支持在FSCD患者中开展计划的全球2a期研究。 目前，Agomab已开始STENOVA 2a期临床试验，评估AGMB-129在有症状的纤维狭窄性克罗恩病患者中的作用。
“这2a期临床研究的开始是AGMB-129开发过程中的重要里程碑。 一般认为肠道狭窄可引起严重梗阻症状，诱发瘘管形成，是肠道手术的主要原因。
Agomab Therapeutics首席医疗官Philippe Wiesel说：“在纤维狭窄性克罗恩病中首次获得FDA快速通道标志物，表明FDA承认了这种适应症的严重性和未得到满足的医疗需求。”“我们期待着与研究者和监管机构合作开发AGMB-129，治疗这种特别严重的疾病，但目前还没有得到批准的治疗方法。 ”
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