Idhifa 是由Celgene 和Agios制药公司联合开发的口服制剂，可用于具有特异性遗传突变的复发性或难治性急性髓系白血病( AML )成年患者。同时，该药物已获批准用于诊断，雅培的RealTime IDH2检测试剂盒用于检测AML患者IDH2基因特异性变异。 此外，Idhifa将与雅培实验室开发的用于检测变异的诊断试剂盒合作使用。
急性髓系白血病( AML )是一种由骨髓造血母细胞异常增殖引起的血液恶性肿瘤，起源于骨髓，进展迅速，导致白细胞异常增加。该病的特点是骨髓内异常母细胞迅速增殖，影响正常造血细胞的产生。 目前治疗方式对AML患者病情控制不佳，且复发率高。
Idhifa这种针对性治疗方法，对于有IDH2突变的复发或难治性AML患者来说，一定能满足他们的医疗需求。 Idhifa的使用与部分患者完全缓解有关，减少了红细胞和血小板注射的需求。
Idhifa是异柠檬酸脱氢酶2(IDH2 )酶的小分子抑制剂，通过阻断某些促进细胞生长的酶而起作用。 但是，并不是所有的AML患者都适用这个药。如果患者使用RealTime IDH2测定从血液或骨髓样本中检测到IDH2变异，可能可以用Idhifa治疗。
199例复发性或难治性AML患者的单臂试验证实了Idhifa的有效性，这些受试者均具有IDH2实时检测的IDH2突变。 当他们应用Idhifa治疗六个月时，其中19%的患者完全应答，中位数应答时间为8.2个月，而4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中位数生存期为19.7个月。 在治疗初期，接受血液或血小板输注的157例患者中，34%的患者治疗后不再需要输血。 但不容忽视的是，仍有77%的患者出现白细胞增多、维甲酸综合征等严重不良反应。
试验中，受试者常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲下降。 请注意，怀孕和哺乳的女性不能服用Idhifa，因为它可能伤害发育中的胎儿和新生儿。
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