重症肌无力( gMG )是一种少见的慢性自身免疫性疾病，患者自身致病性免疫球蛋白g ) IgG )抗体破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致虚弱、可能危及生命的肌无力。重症肌无力患者85%有乙酰胆碱受体抗体。 到目前为止，患有gMG的人只能通过静脉注射接受C5治疗，这种疗法需要时间。 现在，每日皮下一次的gMG治疗为这种类型的患者提供了新的治疗选择。
优时比( UCB )制药公司于本月17日宣布，C5补体抑制剂zilbrysq ) zilucoplan )得到了美国食品药品监督管理局( FDA )的批准。
抗乙酰胆碱受体( AChR )抗体阳性的全身型重症肌无力( gMG )用于成年患者的治疗。 据UCB报道，Zilbrysq是被认可用于此类患者治疗的一种每日皮下给药的新型大环内酯C5补体抑制剂。
作为补体C5抑制剂，Zilbrysq通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。 与静脉给药治疗相比，使用可自行给药的Zilbrysq的好处包括缩短往返医院的时间，减少工作干扰，提高患者生活的独立性。 与单克隆抗体C5抑制剂不同，作为肽，
Zilbrysq可与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，无需补充给药。
该公司新生儿Fc受体( FcRn )阻滞剂rystiggo ( rozanolixizumab- noli )获得了FDA的批准。
全身性重症肌无力) gMG )用于治疗抗乙酰胆碱受体( AChR )或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(抗体阳性的成年患者。
RYSTIGGO和Zilbrysq均采用优时比开发，但两者作用机制不同； Zilbrysq是靶向C5抑制剂，而Rystiggo是皮下注射的单克隆抗体，靶向新生儿Fc受体( FcRn )。
值得一提的是，Rystiggo是治疗该病的前两个主要亚群，这两个亚群是AChR抗体阳性或抗肌肉特异性酪氨酸激酶( MuSK )抗体阳性的患者。
该批准基于双盲、安慰剂对照3期RAISE研究( ClinicalTrials.gov识别号： NCT04115293 )的数据，其中包括174名轻度至重度抗AChR抗体阳性gMG的成年人。
研究参与者(平均年龄53岁)按随机1:1分配接受zilbrysq(n=86 )或安慰剂( n=88 )，每日皮下注射一次，持续12周。主要终点为MG-日常生活活动( MG-ADL )总分自基线至第12周变化，该分评估gMG常规影响gMG的8种生命体征/症状对日常功能的影响。 对于基线，平均MG-ADL应分为10.6 (范围：6-19 )。 并采用定量重症肌无力( QMG )总评分评价疗效，该评分用于肌无力的评估。 关于这两个指标，分数越高表示损伤越严重。MG-ADL总分(与安慰剂的差异为-2.09 [95% CI，-3.24，-0.95] )和QMG总分)与安慰剂的差异为-2.94 [95% CI，-4.39，-1.49] )Zilbrysq治疗均有统计学显著改善( p均小于0.001 )。 另外，与安慰剂组( 46.1%和33% )相比，Zilbrysq组( 73.1%和58% ) MG-ADL总分和QMG总分至少改善3分和5分的患者比例更高。
最常见的不良反应为注射部位反应、上呼吸道感染、腹泻。 此外，Zilbrysq处方信息包含使用补体抑制剂治疗的患者严重脑膜炎球菌感染风险的阻滞警告。说明使用可能影响患者对特定感染的抵抗力。 由于这一风险，Zilbrysq只能通过名为Zilbrysq REMS的有限程序获得。
Zilbrysq以0.416mg/16mg、0.574mg/23mg、0.81mg/32.4mg/0.81ml剂量强度的单剂量预充式注射器提供。 治疗开始前应获得基线脂肪酶和淀粉酶水平。Zilbrysq每日皮下注射一次； 剂量取决于实际体重。 患者经医疗服务提供者培训后，可自行注射Zilbrysq。
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