先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)是一种罕见的遗传性凝血障碍，由ADAMTS13(一种具有凝血酶敏感基序13的解整合素和金属蛋白酶，一种血管性血友病因子(VWF)裂解蛋白酶)缺乏引起的。该病会导致血液中超大VWF多聚体的积聚和不受控制的血小板聚集和粘附，对于cTTP的治疗通常包括对患有慢性疾病的个体进行预防性的基于血浆的治疗，以通过补充缺乏/低ADAMTS13酶来降低凝血/出血的风险。
美国FDA批准了一种替代其有缺陷的ADAMTS13酶的治疗选择，并提供了有利的疗效和安全性，与当前基于血浆的治疗相比，减少了给药时间和剂量。
美国FDA已批准adzynma(Adamts13，recombinant-krhn )用于成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜( cTTP )患者的预防和按需酶替代治疗( ERT )。
据研发公司武田介绍，Adzynma是第一个也是唯一一个由FDA批准的重组ADAMTS13(Radamts13 )蛋白，其目的是通过更换有缺陷的Adamts13酶来解决cTTP患者未能满足的医疗需求。
预防性ERT需要每隔一周静脉注射Adzynma，而按需ERT每天注射一次。 该产品以冻干粉末形式装在单剂量药瓶中，公称含量为500或1500国际单位，预计今年12月上市。
该授权基于ClinicalTrials.gov标识符： NCT03393975 )的数据，评估Adzynma用于cTTP患者中预防性ERT的安全性和有效性。
预防小组研究参与者( N=46 )随机在试验第一部分(第1期)接受6个月的基于Adzynma或血浆的治疗，然后在试验第2期(第2期)接受6个月的其他治疗，35名患者进入6个月的单臂持续期(第3期)。
通过研究，接受Adzynma治疗的患者未出现急性TTP事件。 急性TTP事件发生在接受血浆治疗的患者中。 此外，在第1期和第2期接受Adzynma治疗的患者中没有亚急性TTP事件的报道。
接受Adzynma治疗的2名患者发生了2次亚急性事件，其中1人接受了4次补充剂量治疗。 接受血浆治疗的4名患者在第1期和第2期发生了5次亚急性TTP事件。 其中3名患者共接受了7次补充剂量。该研究还根据研究期间Adzynma对急性TTP事件的反应比例，调查了按需ERT的疗效。 患者可随机接受Adzynma按需治疗( n=2)或血浆治疗( n=3)。 研究的结果是，经Adzynma或血浆治疗后，6例急性TTP事件均缓解。
与血浆治疗方法相比，Adzynma具有良好的安全性。 试验观察到的Adzynma最常见的不良事件为头痛、腹泻、偏头痛、腹痛、恶心、上呼吸道感染、头晕和呕吐。 另外，处方信息还包括过敏和免疫原性的相关警告和注意事项。
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