根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对创新药物Lovo-cel的批准做出监管决定。
【研发公司】bluebird bio
【活性成分】lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）
【适应症】镰刀型细胞贫血病
Lovo-cel是一种用于治疗SCD的一次性基因疗法，其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因（βA-T87Q珠蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSCs)中。一旦患者具有βA-T87Q珠蛋白的基因，他们的红细胞可以产生能够抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白(HbAT87Q)，目标是减少镰状红细胞、溶血和其他并发症。FDA此前已经授予lovo-cel孤儿药资格、快速通道资格、再生医学先进疗法认和罕见儿科疾病认定。
该生物制品许可申请(BLA)的递交是基于HGB-206临床1/2期试验中C队列36名患者的疗效结果，中位随访时间为32个月，以及临床3期试验HGB-210中的2名患者，每名患者的随访时间为18个月。BLA递交还包括整个lovo-cel项目中50名接受治疗患者的安全性数据，其中6名患者的随访时间达到或超过6年。
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