根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对创新药物Eplontersen的批准做出监管决定。
【研发公司】Ionis Pharmaceuticals，阿斯利康
【活性成分】eplontersen
【适应症】转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病
Eplontersen为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸(ASO)药物，其采用的反义寡核苷酸配体偶联(LICA)技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。LICA技术能有效地将ASO选择性递送到表达这些受体的细胞中。Eplontersen可用以抑制转甲状腺素蛋白(TTR)的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。此药已获得美国FDA授予孤儿药资格。
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