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Syfovre获批用于治疗地理萎缩
[ 人气:186 | 日期: 2023-12-14 | 返回 | 打印 ]

2023年2月,美国FDA已批准Syfovre(pegcetacoplan)注射剂用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩(GA)。该药目前也在欧洲药品管理局接受监管审查,预计2024年初做出决定,此外在加拿大也已提交了新药申请。
 
Syfovre是首个FDA批准用于治疗地理萎缩的方法。不过需要注意的是,在临床试验中,Syfovre虽然减缓了疾病进展标志物的生长,但未减缓患者视力的退化。
 
批准是基于两项假对照3期研究的结果,每项研究都有每月一次给药和每隔一个月一次给药的队列。使用pegcetacoplan治疗实现在24个月时测量的病变生长速度降低,这在两项关键研究中具有可比性。
 
这两项研究的患者还参与了一项扩展研究,该研究将对他们进行为期3年的跟踪观察,以观察在24个月时观察到的效果是否会持续。在接受每月一次pegcetacoplan给药的队列中,在第18至24个月测量的病变生长最大减少量为36%。
 
在这两项关键研究中,报告的最常见不良反应是眼部不适、新生血管性年龄相关性黄斑变性(AMD的“湿性”形式)、玻璃体飞蚊症和结膜出血。药物标签警告中称,眼部注射可能导致一种称为眼内炎和视网膜脱离的炎症,不过在临床试验中,不到1%的患者报告了这些问题。
 



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